Bob Field miał rozpocząć swój drugi kurs BCG — silnej immunoterapii, która leczy szybko rosnącego raka pęcherza moczowego. Zamiast tego, dyrektor bankowości w Nowym Jorku otrzymał telefon z gabinetu urologa, odwołując spotkanie w tym tygodniu: brakowało im fiolek z BCG i racjonowano ich malejące zapasy. Pole nie było już uprawnione.
to nie był tylko jeden gabinet lekarski., Istnieje krytyczny Krajowy niedobór BCG, leku biologicznego, który jest stosowany od dziesięcioleci i który jest niezwykle skutecznym lekiem. W wielu mniejszych klinikach zabrakło już leku ratującego życie, a większe szpitale-w tym nowojorskie Memorial Sloan Kettering Cancer Center, w którym leczony jest Field-zmieniły politykę dystrybucji BCG, aby nadać priorytet nowo zdiagnozowanym pacjentom z aktywnymi nowotworami.
jednym słowem jestem przerażony., Przygnębiony, zirytowany, zły” – powiedział Field, 72, który dzwoni teraz do szpitali i klinik w całym Nowym Jorku, aby sprawdzić, czy może uzyskać dostęp do leku. „Jest to sprawdzony, sprawdzony sposób pomagania ludziom w zapobieganiu nawrotom raka pęcherza moczowego — i nagle jest niedostępny. Więc jest trochę stresu.”
Reklama
niedobory leków są alarmująco powszechne w Stanach Zjednoczonych., Niedobory te występują z wielu powodów — na przykład klęsk żywiołowych w zakładach produkcyjnych lub rosnącego popytu spowodowanego wybuchem epidemii. Ale działają też siły handlowe.
firmy mają bardzo małą motywację do produkcji leku takiego jak BCG. Chociaż jest używany do walki z rakiem od 1970 roku, nie jest łatwy w produkcji. I wyceniony na stosunkowo skromną dawkę 100-200 dolarów, to nie jest lek, który firmy spieszą się, aby, nawet jeśli nie jest już opatentowany; w tej chwili Merck jest jedynym producentem na rynek amerykański i Europejski.,
Reklama
BCG, innymi słowy, jest przykładem ważnego medycznie leku, który jest zaniedbywany, ponieważ nie generuje dużo pieniędzy dla swojego twórcy.
„ten niedobór BCG to wielka sprawa” – powiedział dr Robert Abouassaly, urolog w klinice Cleveland. „Nie mamy żadnych alternatyw, które są tak skuteczne dla tych pacjentów.”
W tym samym czasie mówi, że już działa w zdolności do produkcji większej ilości leku.,
według Tyrone Brewer, wiceprezesa ds. globalnego marketingu onkologicznego w firmie Merck, firma zamierza kontynuować produkcję BCG w „przewidywalnej przyszłości”.
„Tu nie chodzi o zyski, ale o misję ratowania i poprawy życia.”
BCG, skrót od Bacillus Calmette-Guérin, jest jednym z najwcześniejszych przykładów immunoterapii w medycynie., Lek został po raz pierwszy użyty jako szczepionka przeciw gruźlicy w 1921 roku: jest to żywy, ale osłabiony szczep bakterii powodujących gruźlicę o nazwie Mycobacterium bovis.
naukowcy zaczęli zauważać, że pacjenci z gruźlicą mieli niższy odsetek raka, co skłoniło wczesne badania BCG jako narzędzia onkologicznego. W 1970 roku, okazało się, że jeśli żywe, atenuowane bakterie BCG były karmione przez cewnik bezpośrednio do pęcherza pacjenta z rakiem, one ożywiły jego układ odpornościowy — stymulując limfocyty T do atakowania nowotworów.,
od tego czasu BCG jest standardem opieki nad niektórymi postaciami raka pęcherza moczowego. Bije się zarówno chirurgii i chemioterapii w utrzymywaniu guzów pęcherza na dystans. Jest też znacznie tańszy.
każdego roku w Stanach Zjednoczonych pojawia się około 80 000 nowych przypadków raka pęcherza moczowego, co czyni go szóstym najbardziej rozpowszechnionym nowotworem w kraju. Około 20 procent tych nowotworów — w szczególności tych z inwazyjną chorobą bezmięśniową o wysokiej jakości – można leczyć BCG. To nie działa dla wszystkich, ale wskaźnik odpowiedzi jest więcej niż 70 procent.,
standardowe leczenie wymaga, aby lekarze kontynuowali badania pod kątem raka co trzy do sześciu miesięcy po podaniu dawki początkowej i podawali kolejne dawki BCG, aby upewnić się, że rak pozostaje w remisji. Są to rodzaje dawek, które pozostały poza zasięgiem pola.
dla niego i innych pacjentów w podobnych okolicznościach konsekwencje są tak samo emocjonalne, jak fizyczne.
Donna Hoff, 71-letnia emerytowana księgowa, chirurgicznie usunęła guzy pęcherza moczowego, następnie została poddana leczeniu BCG w połączeniu z interferonem, innym lekiem wzmacniającym odpowiedź immunologiczną., Do tej pory rak nie powrócił. Ale obawia się, że jeśli jej leczenie podtrzymujące BCG zostanie skrócone, to może.
„Zawsze siedzi na twoim ramieniu i czeka na powrót.”
niektóre chemioterapie, takie jak gemcytabina lub mitomycyna, mogą być stosowane zamiast BCG. Ale ich skuteczność blednie w porównaniu, powiedział dr Robert Svatek, ordynator onkologii urologicznej na University of Texas San Antonio.
„nie ma wątpliwości, że BCG jest bardziej skuteczny” – powiedział Svatek., „Wiele badań porównało BCG z chemią i za każdym razem wygrywa. Bije chemioterapię.”
pacjenci mogą również wybrać bardziej ekstremalną drogę: operację całkowitego usunięcia pęcherza moczowego lub budowę worka przypominającego pęcherz z jelita. Koszty tych skomplikowanych operacji są w dziesiątkach tysięcy dolarów, i wymagają lat obserwacji leczenia.
tak samo skuteczne jak BCG, tworzenie bezpiecznego szczepu żywych bakterii gruźlicy jest pełne komplikacji., Proces, Od początku do końca, trwa około trzech miesięcy-począwszy od dwóch miesięcy ogrodnictwa. BCG jest uprawiany na określonej odmianie ziemniaka, a sam wzrost trwa dwa miesiące. Po zebraniu jest warzony w ogromnych kadziach w ciągu miesiąca. I wiele może pójść nie tak.
czasami całe partie leków, takie jak BCG, mogą zostać zrujnowane, jeśli ktoś po prostu naciśnie niewłaściwy przełącznik lub wrzuci jedną złą substancję chemiczną do dużej kadzi leku.,
„widziałem, że tak się stało — po prostu wielki błąd, ktoś wprowadza niewłaściwą substancję chemiczną, a kilka milionów dolarów leku należy wyrzucić,” powiedział dr Otis Brawley, lekarz w Johns Hopkins i do niedawna główny oficer medyczny i naukowy w American Cancer Society.
dostawy BCG były nieregularne od kilku lat, począwszy od 2011 roku, kiedy Food and Drug Administration skontrolował Laboratorium szczepionkowe w Toronto, w którym Sanofi produkował lek i znalazł 58 różnych przypadków pleśni po powodzi., FDA natychmiast zamknęła laboratorium, wywołując pierwszy z serii niedoborów BCG.
niedobory kontynuowano, włączano i wyłączano, ponieważ Sanofi zajmowało się regulacją. Zaprzestał produkcji BCG w 2016 roku, pozostawiając Merck dostaw leku dla większości krajów świata. Ale w tym samym czasie Merck zaczął doświadczać własnych problemów produkcyjnych.
Kiedy Sanofi próbowała sprzedać swoje aktywa BCG po dyskoncie, nie było chętnych.
„firmy takie jak Merck nie zarabiają na BCG”, powiedział dr Benjamin Davies, profesor urologii na Uniwersytecie w Pittsburghu., „Poza altruizmem jest więc bardzo mało motywacji, aby to poprawić.”
Po wybiciu BCH pojawiają się efekty falowania.
artykuł z 2017 New England Journal of Medicine autorstwa Daviesa znalazł ceny katalogowe chemioterapii stosowanych w nowotworach pęcherza moczowego gwałtownie wzrosły podczas niedoboru BCG w 2014 roku: cena katalogowa mitomycyny skoczyła o 99 procent z 436 do 869 dolarów za dawkę 40 miligramów. A między 2012 a 2015 rokiem suszy BCG-roczne wydatki Medicare Part B na mitomycynę wzrosły z 4,3 miliona dolarów do 15,8 miliona dolarów.,
firmy nie mają swoich zakładów produkujących partie tego samego leku przez cały rok-mają tendencję do narzędziowania zakładu do produkcji leku przez ograniczony czas, tworząc ogromną partię. Zazwyczaj sprzedają to w ciągu roku lub dwóch.
w ten sposób Merck wykorzystuje BCG — sprzedaje go hurtowo szpitalom i innym dostawcom na dużą skalę, przydzielając go proporcjonalnie na całym świecie, w zależności od potrzeb., Firma spodziewa się wyprodukować od 600 000 do 870 000 fiolek BCG w tym roku, choć nie zapewnia harmonogramu, kiedy lek będzie gotowy. Bada również sposoby zwiększenia wydajności BCG, Brewer powiedział.
w tym samym czasie firmy w Japonii, Kanadzie i Europie opracowują własne szczepy BCG — i jeśli zostaną ostatecznie zatwierdzone przez FDA, mogą być w stanie złagodzić przyszłe niedobory leku.
na razie jednak niektórzy pacjenci będą mieli trudności z uzyskaniem dostępu, podobnie jak inni pacjenci z wieloma innymi zabiegami w USA., system opieki zdrowotnej, powiedział Erin Fox, starszy dyrektor usług informacyjnych leków na Uniwersytecie Utah. Powszechne szpitalne przepisy, takie jak płyny dożylne i morfina, są stale w fazie produkcji.
to nie sprawia, że niedobory są mniej frustrujące. „Płacimy najwyższe ceny w każdym kraju, więc takie sytuacje niedoboru nie powinny się tak zdarzyć” – zauważyła.
Jeśli jest pozytywna strona w sytuacji BCG, Fox powiedział, że jest coraz więcej dowodów na to, że mniejsze dawki wykazują skuteczność w walce z rakiem pęcherza moczowego.,
rzeczywiście, aby przedłużyć podaż BCG, większość urologów dzieli dawkę na trzecie. Istnieją badania, faktycznie, które sugerują, że te niższe dawki są podobnie skuteczne w leczeniu raka pęcherza moczowego.
the Bladder Cancer Advocacy Network, grupa wsparcia pacjentów z Maryland, wraz z Amerykańskim Stowarzyszeniem urologicznym i kilkoma innymi grupami lekarzy, opracowały wytyczne leczenia, aby pomóc w przezwyciężeniu niedoboru. Sugestie obejmują podział dawek i całkowite zaprzestanie terapii podtrzymującej, jak to miało miejsce w przypadku pól.
Dr., Karim Chamie, profesor urologii na Uniwersytecie Kalifornijskim w Los Angeles, powiedział, że niedobór BCG nie wpłynął jeszcze na jego praktykę. Ale chociaż zapasy BCG w UCLA są nadal w dobrej formie, projekty Chamie, które wkrótce się zmienią.
„urolodzy w gminie już mają problemy.odsyłają swoich pacjentów do mnie” „Więc moja Klinika zapycha się z pacjentami, którzy potrzebują BCG — i mogą używać niektórych BCG, które mogłem dać komuś innemu.”