Bob Felt blev sat til at sparke hans andet kursus af BCG — en potent immunterapi, der behandler sin hurtigt voksende blærekræft. I stedet, New York City bank executive fik et opkald fra sin urolog ‘ s kontor, annullering af den pågældende uges aftale: De var ved at løbe tør for hætteglas af BCG-og rationering deres svindende forsyninger. Felt var ikke længere berettiget.
det var ikke kun et lægekontor., Der er en kritisk national mangel på BCG, et biologisk lægemiddel, der har været brugt i årtier, og det er en bemærkelsesværdig effektiv medicin. Mange mindre klinikker er allerede løbet tør for det livreddende stof, og større hospitaler — inklusive ne.Yorks Memorial Sloan Kettering Cancer Center, hvor Field behandles — har ændret deres politik for distribution af BCG for at prioritere nyligt diagnosticerede patienter med aktive kræftformer.
“i et ord er jeg forfærdet., Deprimeret, irriteret, vred,” sagde Field, 72, der nu ringer til hospitaler og klinikker i hele ne.York for at se, om han kan få adgang til stoffet. “Dette er et bevist, tidstestet middel til at hjælpe folk med at forhindre gentagelser af blærekræft — og det er pludselig utilgængeligt. Så der er lidt stress.”
annonce
Medicinmangel er alarmerende almindelige i USA, hvor sundhedsudbydere ofte kæmper for at klare sig uden tilstrækkelige forsyninger., Disse mangler opstår af en række årsager-naturkatastrofer på produktionsanlæg eller stigende efterspørgsel forårsaget af et udbrud, for eksempel. Men der er også kommercielle kræfter på arbejde.
virksomheder har meget lidt incitament til at fremstille et lægemiddel som BCG. Selvom det har været brugt til at bekæmpe kræft siden 1970′ erne, er det ikke let at producere. Og prissat til en relativt beskeden $ 100- $ 200 pr. dosis, er det ikke et lægemiddel, som virksomhederne skynder sig at lave, selvom det ikke længere er patenteret; lige nu er Merck den eneste producent for de amerikanske og europæiske markeder.,
annonce
BCG er med andre ord et eksempel på et medicinsk vigtigt lægemiddel, der bliver forsømt, fordi det ikke genererer en masse penge til sin producent.
“denne BCG-mangel er en enorm aftale,” sagde Dr. Robert Abouassaly, en urolog ved Cleveland Clinic. “Vi har ikke nogen alternativer, der er lige så effektive for disse patienter.”
Merck erkender, at forsyningerne er korte og har udtrykt sympati for kræftpatienter i nød. Samtidig siger det, at det allerede arbejder med kapacitet til at producere mere af stoffet.,
virksomheden har alle intentioner om at fortsætte BCG-produktionen i “overskuelig fremtid”, ifølge Tyrone Bre .er, vicepræsident for global oncology marketing hos Merck.
“det er ikke vores hensigt, at vi bruger dette stof til at øge vores margener,” sagde Bre .er. “Dette handler ikke om overskuddet, men en mission for at redde og forbedre liv.”
BCG, forkortelse for Bacillus Calmette-Gurinrin, er et af de tidligste eksempler på immunterapi inden for medicin., Lægemidlet blev først brugt som tuberkulosevaccine i 1921: det er en levende, men svækket stamme af en tuberkulosefremkaldende bakterier kaldet Mycobacterium bovis.
forskere begyndte at bemærke, at patienter med tuberkulose havde lavere kræfthastigheder, hvilket fik tidlig undersøgelse af BCG som et onkologisk værktøj. I 1970 ‘ erne blev det konstateret, at hvis de levende, svækkede BCG — bakterier blev fodret gennem et kateter direkte ind i en kræftpatients blære, revved de hans immunsystemstimulerende T-celler til at angribe tumorer.,
lige siden har BCG været standarden for pleje af visse former for blærekræft. Det slår ud både kirurgi og kemoterapi for at holde blæretumorer i skak. Det er også væsentligt billigere.80.000 nye tilfælde af blærekræft i USA hvert år, hvilket gør det til landets sjette mest udbredte kræft. Cirka 20 procent af disse kræftformer — specifikt dem med høj kvalitet, ikke-muskelinvasiv sygdom-kan behandles med BCG. Det virker ikke for alle, men svarprocenten er mere end 70 procent.,
standardbehandling kræver, at klinikere fortsætter med at kontrollere for kræft hver tredje til sjette måned efter initial dosering og administrere opfølgningsdoser af BCG for at sikre, at kræften forbliver i remission. Det er de slags doser, der har været uden for rækkevidde for marken.
for ham og andre patienter under lignende omstændigheder er konsekvenserne lige så følelsesmæssige som de er fysiske.Donna Hoff, en 71 – årig pensioneret bogholder, fik hendes blæretumorer fjernet kirurgisk og blev derefter sat på et regime af BCG kombineret med interferon, et andet lægemiddel, der øger immunresponsen., Indtil videre er kræften ikke kommet brølende tilbage. Men hun er bekymret for, at hvis hendes BCG vedligeholdelsesbehandling forkortes, kan det måske.
“du er aldrig rigtig i remission,” sagde Hoff. “Det sidder altid på din skulder og venter på at vende tilbage.”
visse kemoterapier, såsom gemcitabin eller mitomycin, kan anvendes i stedet for BCG. Men deres effektivitet blegner i sammenligning, sagde Dr. Robert Svatek, chef for urologiske onkologi ved University of Texas-San Antonio.
“der er ingen tvivl om, at BCG er mere effektiv,” sagde Svatek., “Flere forsøg har sammenlignet BCG med kemo, og hver gang det vinder. Det er bedre end kemoen.”
patienter kan også vælge en mere ekstrem rute: komplet kirurgi til fjernelse af blæren eller konstruktion af en blærelignende pose lavet af tarmen. Omkostningerne ved disse komplekse operationer er i titusinder af dollars og kræver mange års opfølgende behandling.
så effektiv Som BCG kan være, at skabe en sikker stamme af en live tuberkulose bakterier er fyldt med komplikationer., Processen, der begynder at afslutte, tager cirka tre måneder-begyndende med to måneders gartneri. BCG dyrkes på en bestemt række kartofler, og det alene tager to måneder at vokse. Når den er høstet, brygges den i gigantiske kar i løbet af en måned. Og masser kan gå galt.nogle gange kan hele partier af stoffer som BCG blive ødelagt, hvis nogen bare skubber den forkerte s .itch eller smider et forkert kemikalie i et stort kar af stoffet.,
“jeg har set det ske — bare en stor fejl, nogen sætter i den forkerte kemikalier, og på flere millioner dollars værd af et lægemiddel, skal kasseres,” sagde Dr. Otis Brawley, en læge ved Johns Hopkins og indtil for nylig den ledende medicinsk og videnskabelig medarbejder ved the American Cancer Society.forsyninger af BCG har været uberegnelige i flere år, begyndende i 2011, da Food and Drug Administration inspicerede et Toronto-vaccinelaboratorium, hvor Sanofi fremstillede lægemidlet og fandt 58 forskellige forekomster af skimmel efter en oversvømmelse., FDA lukkede straks laboratoriet og udløste den første af en række BCG-mangler.
manglen fortsatte, til og fra, da Sanofi behandlede lovgivningsmæssig blo .back. Det stoppede BCG-produktionen i 2016, hvilket efterlod Merck at levere stoffet til det meste af verden. Men lige omkring samme tid begyndte Merck at opleve sine egne produktionsproblemer.da Sanofi forsøgte at sælge sine BCG-aktiver til en rabat, var der nultagere.
“virksomheder som Merck tjener ikke penge på BCG,” sagde Dr. Benjamin Davies, professor i urologi ved University of Pittsburgh., “Så der er meget lidt incitament uden for altruisme til at gøre dette bedre.”
Når der er mangel på BCH hit, er der krusningseffekter.
Et 2017 New England Journal of Medicine stykke forfattet af Davies fundet listepriser på chemotherapies, der anvendes i blære kræft spidse dramatisk i løbet af 2014 BCG-mangel: Den liste pris for mitomycin sprang 99 procent fra $436 til $869 for den 40-mg-dosis. Og mellem 2012 og 2015-år med BCG-tørke-årlige Medicare Part B-udgifter til mitomycin steg fra $4.3 millioner til $15.8 millioner.,
virksomheder har ikke deres planter, der producerer partier af det samme stof året rundt-de har en tendens til at værktøjere en plante til at fremstille et lægemiddel i en begrænset mængde tid, der udskiller en massiv batch. De vil typisk sælge det i løbet af et år eller to.
sådan udleverer Merck sin BCG — sælger den i bulk til hospitaler og andre store udbydere og fordeler den proportionalt rundt om i verden baseret på behov., Virksomheden forventer at producere overalt fra 600,000 til 870,000 hætteglas med BCG i år, men giver ikke en tidslinje for, hvornår stoffet vil være klar. Det undersøger også måder at øge BCG-output på, sagde Bre .er.på samme tid udvikler virksomheder i Japan, Canada og Europa deres egne stammer af BCG — og hvis de i sidste ende er godkendt af FDA, kan de muligvis dæmpe den fremtidige mangel på stoffet.for nu vil nogle patienter imidlertid kæmpe for at få adgang, ligesom andre patienter gør med en række andre behandlinger i USA, sundhedssystem, sagde Erin fo., senior direktør for drug information services ved University of Utah. Fælles Hospital bestemmelser som IV væsker og morfin er konstant i produktion limbo.
det gør ikke manglen mindre frustrerende. “Vi betaler de højeste priser i ethvert land, så disse mangelsituationer bør ikke ske sådan,” bemærkede hun.
Hvis der er en sølvforing til BCG-situationen, sagde Fo., er det, at der er voksende bevis for, at mindre doser viser effektivitet i kampen mod blærekræft.,
for at hjælpe med at forlænge udbuddet af BCG, ender de fleste urologer med at opdele doseringen i tredjedele. Der er undersøgelser, faktisk, der tyder på, at disse lavere doser er tilsvarende effektive til behandling af blærekræft.
blærekræft Advocacy Netværk, et Maryland-baseret patienten advocacy gruppe, sammen med den Amerikanske Urologiske Association og flere andre læge-grupper, er kommet op med retningslinjer for behandling for at hjælpe navigere mangel. Forslagene omfatter opdele doser, og stoppe vedligeholdelsesbehandling helt, som det var tilfældet med felter.
Dr., Karim Chamie, lektor i urologi ved University of California, Los Angeles, sagde, at BCG-manglen ikke har påvirket hans praksis endnu. Men selvom lageret af BCG ved UCLA stadig er i god form, chamie projekter, der snart vil ændre sig.
“urologer i samfundet har allerede ramt en mangel, og de henviser deres patienter til mig,” sagde Chamie. “Så min klinik er tilstoppet med patienter, der har brug for BCG — og de bruger muligvis nogle af de BCG, jeg måske har givet en anden.”