Bob-Feltet ble satt til kick off sitt andre kurs av BCG — en potent immunterapi som behandler sin raskt voksende blæren kreft. I stedet, New York City bank executive fikk en telefon fra sin urolog ‘ s office, kan du avbryte den uken avtale: De var lite på flasker av BCG-og rasjonering deres dwindling supplies. Feltet var ikke lenger er kvalifisert.
Det var ikke bare ett legekontor., Det er en kritisk nasjonale mangel av BCG, et biologisk legemiddel som har vært brukt i flere tiår, og det er en svært effektiv medisin. Mange mindre klinikker har allerede kjørt ut av den livreddende stoffet, og større sykehus, inkludert New York ‘ s Memorial Sloan Kettering Cancer Center, hvor du Feltet blir behandlet — har endret sin politikk på distribusjon av BCG å prioritere nylig diagnostisert pasienter med aktiv kreft.
«I et ord, jeg er forferdet., Deprimert, irritert, sint,» sa Feltet, 72, som nå kaller sykehus og klinikker over New York for å se om han kan få tilgang til stoffet. «Dette er en bevist, tid-testet betyr å hjelpe folk hindre tilbakefall av blæren kreft — og det er plutselig ikke tilgjengelig. Så det er noe stress.»
annonsering
Bedøve knapphet er urovekkende vanlig i USA, med helsepersonell ofte desperat å gjøre uten tilstrekkelige forsyninger., De knapphet skje for en rekke årsaker — naturkatastrofer på produksjoner planter eller buldrende etterspørsel forårsaket av et utbrudd, for eksempel. Men det finnes også kommersielle krefter på jobben.
Selskaper har svært lite insentiv til å produsere et stoff som BCG. Selv om det er blitt brukt til å bekjempe kreft siden 1970-tallet, er det ikke lett å produsere. Og priset på en relativt beskjedne $100-$200 per dose, det er ikke et stoff som selskaper er rushing for å gjøre, selv om det ikke lenger er patentert, akkurat nå, Merck er den eneste produsenten for AMERIKANSKE og Europeiske markeder.,
annonsering
BCG, med andre ord, er et eksempel på en medisinsk viktig stoff som blir forsømt fordi det ikke klarer å generere en masse penger for sin maker.
«Dette BCG-mangel er en stor avtale,» sa Dr. Robert Abouassaly, en urolog ved Cleveland Clinic. «Vi har ikke noen alternativer som er like effektiv for disse pasientene.»
Merck erkjenner rekvisita er korte og har uttrykt sympati for kreft pasienter i nød. På samme tid, det sier det er allerede arbeider på kapasitet til å produsere mer av stoffet.,
selskapet har all intensjon om å fortsette BCG-produksjon for «overskuelig fremtid» i henhold til Tyrone Brewer, vice president of global onkologi markedsføring på Merck.
«Det er ikke vår hensikt at vi kommer til å bruke dette stoffet for å øke våre marginer,» Brewer sa. «Dette handler ikke om fortjeneste, men et oppdrag for å redde og forbedre liv.»
BCG, kort for Bacillus Calmette-Guérin, er en av de tidligste eksempler på immunterapi i medisin., Stoffet ble først brukt som en pneumokokk-vaksine i 1921: Det er et levende, men svekket, sil av tuberkulose-forårsaker bakterier som kalles Mycobacterium bovis.
Forskere begynte å legge merke til at pasienter med tuberkulose hadde lavere forekomst av kreft, spørre tidlig studie av BCG som en oncologic verktøyet. På 1970-tallet, ble det funnet at hvis de levende, svekket BCG-bakterier ble matet gjennom et kateter direkte i en kreft pasientens blære, de ga opp sin immunforsvaret — å stimulere T-celler til å angripe svulster.,
siden den Gang, BCG har vært standard for omsorg for visse former for blærekreft. Det slår ut både kirurgi og kjemoterapi i å holde blæren svulster i sjakk. Det er vesentlig billigere, også.
Det er om lag 80 000 nye tilfeller av blærekreft i USA hvert år, noe som gjør det til landets sjette mest utbredt kreft. Om lag 20 prosent av disse kreftformene, spesielt de med høy-grade, ikke-muskel-invasiv sykdom kan behandles med BCG. Det virker ikke for alle, men svarprosenten er mer enn 70 prosent.,
Standard behandling samtaler for klinikere til å fortsette å sjekke for kreft hver tre til seks måneder etter første gangs dosering og administrere oppfølging på doser av BCG-for å sikre kreft fortsatt er i tilbakegang. De er slike doser som har vært ute av rekkevidde for Feltet.
For ham og andre pasienter i samme situasjon, og konsekvensene er som følelsesmessige som de fysiske.
Donna Hoff, en 71 år gammel pensjonert bokholder, hadde hennes blæren svulster kirurgisk fjernet, deretter ble satt på en diett av BCG-kombinert med interferon, et annet legemiddel som øker immunforsvaret., Så langt, kreften har ikke kommet brølende tilbake. Men hun er bekymret for at hvis hennes BCG-vedlikehold behandling er forkortet, kan det.
«Du er egentlig aldri i remisjon,» Hoff sa. «Det er alltid sitter på skulderen din, og venter på å gå tilbake.»
Visse chemotherapies, for eksempel gemcitabine eller mitomycin, kan brukes i stedet for BCG. Men virkningen deres blekner i sammenligning, sier Dr. Robert Svatek, sjef for urologiske onkologi ved University of Texas-San Antonio.
«Det er ingen tvil om at BCG-er mer effektiv,» Svatek sa., «Flere studier har sammenlignet BCG å kjemoterapi, og hver gang det vinner. Det slår kjemoterapi.»
Pasienter kan også velge en mer ekstrem rute: blæren fullstendig fjerning kirurgi, eller bygging av en blære-som posen er laget av tarmen. Kostnadene til disse komplekse operasjoner er i tusenvis av dollar, og krever år med å følge opp behandling.
så effektiv Som BCG kan være, er å skape et trygt belastningen av en live tuberkulose bakterier florerer med komplikasjoner., Prosessen, fra start til slutt, tar det omtrent tre måneder, og begynner med to måneder av hagebruk. BCG er dyrket på en bestemt utvalg av potet, og som alene tar to måneder for å vokse. Når slaktet, det er brygget i store kar i løpet av en måned. Og mye kan gå galt.
noen Ganger hele grupper av stoffer som BCG kan bli ødelagt hvis noen bare skyver feil bytte, eller kaster en feil kjemiske til en stor mva av stoffet.,
«jeg har sett det skje — bare en stor feil, noen setter i feil kjemiske, og flere millioner dollar verdt av et stoff har til å være forkastet,» sa Dr. Otis Brawley, en lege ved Johns Hopkins og inntil nylig sjef for medisinske og vitenskapelige offiser i den Amerikanske kreftforeningen.
Forsyninger av BCG har vært ujevn i flere år, og begynner i 2011, når Food and Drug Administration inspisert en Toronto vaksine laboratorium hvor Sanofi var produksjon av stoffet, og fant 58 ulike forekomster av mugg etter en flom., FDA straks lukket laboratoriet, og utløste den første av en serie av BCG-mangel.
Det mangler fortsatt, på og av, som Sanofi jobbet med regulatoriske blowback. Det stoppet BCG-produksjon i 2016, forlater Merck til å levere stoffet for det meste av verden. Men rett rundt samme tid Merck begynte opplever sin egen produksjon problemer.
Når Sanofi forsøkt å selge sin BCG-gjør eiendeler på en rabatt, det var null takere.
«Selskaper som Merck ikke tjene penger på BCG,» sa Dr. Benjamin Davies, en professor i urologi ved University of Pittsburgh., «Så det er veldig lite insentiv, utenfor altruisme, for å gjøre dette bedre.»
Når mangel på BCH hit, det er ringvirkninger.
En 2017 New England Journal of Medicine stykke skrevet av Davies funnet liste prisene på chemotherapies brukt i blæren kreft tilsatt seg dramatisk i løpet av en 2014 BCG-mangel: listepris for mitomycin hoppet av 99 prosent fra $436 til $869 for 40-milligram dose. Og mellom 2012 og 2015 — årene av BCG-tørke — årlig Medicare Del B utgifter på mitomycin økt fra $4.3 millioner til usd 15,8 millioner.,
Selskaper som ikke har sine planter som produserer mengder av det samme stoffet året — de har en tendens til å verktøyet opp en plante til å produsere et stoff for en begrenset tid, churning ut en massiv bunke. De vil vanligvis selger som i løpet av et år eller to.
Dette er hvordan Merck doles ut sin BCG — selger den i bulk til sykehus og andre store leverandører, tildeling det proporsjonalt over hele verden, basert på behov., Selskapet forventer å produsere alt fra 600.000 til 870,000 ampuller av BCG dette året, men er ikke å gi en tidslinje på når stoffet blir klar. Det er også å utforske måter å øke BCG-utgang, Brewer sa.
På samme tid, selskaper i Japan, Canada og Europa utvikler sine egne stammer av BCG, men — og hvis de er til syvende og sist godkjent av FDA, de kan være i stand til å dempe fremtidig knapphet av stoffet.
For nå, men noen pasienter vil slite med å få tilgang, akkurat som andre pasienter gjøre med en rekke andre behandlinger i USA, helsevesenet, sa Erin Fox, senior director of drug information services ved University of Utah. Felles sykehus bestemmelser som IV væsker og morfin er stadig i produksjon limbo.
Som ikke gjør det mangler noe mindre frustrerende. «Vi betaler den høyeste priser til alle land, slik at disse mangel situasjoner bør ikke skje, sa hun oppgitt.
Hvis det er en sølv fôr til BCG-situasjon, Fox sa, det er at det er økende bevis for at mindre doser vise effekt i å kjempe mot blæren kreft.,
Faktisk, for å forlenge tilførsel av BCG, de fleste profesjonelle vind opp med å dele dosering inn tredjedeler. Det er studier, faktisk, det tyder på at disse lavere doser er like effektiv i behandling av blærekreft.
Blæren Kreft Advocacy Network, et Maryland-baserte pasienten advocacy gruppe, sammen med Amerikanske Urologisk Forening og flere andre lege grupper, har kommet opp med retningslinjer for behandling for å navigere mangel. Forslagene inkluderer å dele opp doser, og stoppe vedlikeholdsbehandling helt, slik tilfellet var med Felt.
Dr., Karim Chamie, professor i urologi ved University of California, Los Angeles, sa BCG-mangel har ikke påvirket hans praksis ennå. Men selv om den beredskapslager av BCG ved UCLA er fortsatt i god form, Chamie prosjekter som vil endre seg snart.
«Urologer i samfunnet har allerede truffet en mangel, og de henviser sine pasienter til meg,» Chamie sa. «Så min klinikkens fyller opp med pasienter som trenger BCG — og de kan være hjelp av noen av BCG-jeg kanskje har gitt noen andre.”