Che cos’è l’atrofia del sistema multiplo?

L’atrofia del sistema multiplo (MSA) è una malattia neurodegenerativa progressiva caratterizzata da una combinazione di sintomi che colpiscono sia il sistema nervoso autonomo (la parte del sistema nervoso che controlla l’azione involontaria come la pressione sanguigna o la digestione) che il movimento. I sintomi riflettono la progressiva perdita di funzione e la morte di diversi tipi di cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale.,

I sintomi di insufficienza autonomica che possono essere osservati in MSA includono svenimenti e problemi con frequenza cardiaca, disfunzione erettile e controllo della vescica. Le menomazioni motorie (perdita o limitato controllo o movimento muscolare, o mobilità limitata) possono includere tremore, rigidità e/o perdita di coordinazione muscolare, nonché difficoltà con la parola e l’andatura (il modo in cui una persona cammina). Alcune di queste caratteristiche sono simili a quelle osservate nella malattia di Parkinson e all’inizio del decorso della malattia può essere spesso difficile distinguere questi disturbi.,

La MSA è una malattia rara, che colpisce potenzialmente da 15.000 a 50.000 americani, inclusi uomini e donne e tutti i gruppi razziali. I sintomi tendono ad apparire negli anni ‘ 50 di una persona e avanzano rapidamente nel corso di 5-10 anni, con progressiva perdita della funzione motoria ed eventuale confinamento a letto. Le persone con MSA spesso sviluppano polmonite nelle fasi successive della malattia e possono improvvisamente morire per problemi cardiaci o respiratori.

Mentre alcuni dei sintomi di MSA possono essere trattati con farmaci, attualmente non ci sono farmaci che sono in grado di rallentare la progressione della malattia e non c’è cura.,

MSA include disturbi che storicamente erano stati indicati come sindrome di Shy-Drager, atrofia olivopontocerebellare e degenerazione striatonigrale.

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Quali sono i segni o sintomi comuni?, lentamente, rigidità e tremore), insieme con problemi di equilibrio, la coordinazione e la disfunzione del sistema nervoso autonomo

  • cerebellare di tipo (MSA-C), con sintomi primari con atassia (problemi di equilibrio e coordinazione), difficoltà di deglutizione, la fonazione o di anomalie di un ondeggiante e voce, e l’alterazione dei movimenti oculari (“cerebellare” riflette una parte del cervello coinvolta nel coordinamento)
  • MSA tende a progredire più rapidamente di quanto la malattia di Parkinson, e la maggior parte delle persone con MSA necessitano di un ausilio per la deambulazione, come un bastone o walker, all’interno di un paio di anni dopo che i sintomi cominciano.,ractures (cronica accorciamento dei muscoli o tendini intorno alle articolazioni, che impedisce le fughe di muoversi liberamente) nelle mani o degli arti

  • Pisa sindrome, una postura anomala in cui il corpo sembra essere piegata di lato, come la Torre Pendente di Pisa
  • antecollis, in cui il collo si piega in avanti e la testa scende
  • involontaria e incontrollabile pianto o senza fiato
  • disturbi del sonno, tra una tendenza ad agire sogni (chiamato REM/ (Rapid Eye Movement sleep behavior disorder)
  • Alcune persone con MSA può provare sentimenti di ansia o depressione.,

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    Quali sono le cause di MSA?

    La causa di MSA è sconosciuta. La stragrande maggioranza dei casi sono sporadici, il che significa che si verificano a caso. Una caratteristica distintiva di MSA è l’accumulo della proteina alfa-sinucleina in glia, le cellule che supportano le cellule nervose nel cervello. Questi depositi di alfa-sinucleina si verificano in particolare nell’oligodendroglia, un tipo di cellula che produce la mielina (un rivestimento sulle cellule nervose che consente loro di condurre rapidamente i segnali elettrici). Questa proteina si accumula anche nella malattia di Parkinson, ma nelle cellule nervose., Poiché entrambi hanno un accumulo di alfa-sinucleina nelle cellule, MSA e morbo di Parkinson sono a volte indicati come sinucleinopatie. Un possibile fattore di rischio per la malattia è la variazione del gene della sinucleina SCNA, che fornisce istruzioni per la produzione di alfa-sinucleina.

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    Come viene diagnosticata la MSA?

    Fare una diagnosi di MSA può essere difficile, specialmente nelle fasi iniziali, in parte perché molte delle caratteristiche sono simili a quelle osservate nella malattia di Parkinson.,

    Dopo aver preso una storia clinica e aver eseguito un breve esame neurologico, un medico può ordinare una serie di test per aiutare a fare la diagnosi. Questi test potrebbero includere test autonomici (come il controllo della pressione sanguigna, il controllo della frequenza cardiaca), la valutazione della funzione della vescica e/o neuroimaging come una risonanza magnetica (risonanza magnetica) o una scansione PET. Una risonanza magnetica del cervello può identificare i cambiamenti che potrebbero suggerire MSA o escludere altre cause dei sintomi osservati.,

    Una scansione PET (tomografia ad emissione di positroni, che consente ai medici di vedere come funzionano organi e tessuti) viene talvolta utilizzata per vedere se la funzione metabolica è ridotta in specifiche parti del cervello. DaTscan può valutare il trasportatore della dopamina in una parte del cervello chiamata striato e può aiutare i medici a determinare se la condizione è causata da un disturbo del sistema dopaminergico; tuttavia questo test non può distinguere tra MSA e morbo di Parkinson., Gli individui con MSA in genere non hanno sostenuto il miglioramento dei loro sintomi con levodopa (un farmaco usato per trattare la malattia di Parkinson), una scoperta che spesso supporta la diagnosi di MSA.

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    Come viene trattato?

    Attualmente, non ci sono trattamenti per ritardare la neurodegenerazione progressiva di MSA e non c’è cura. Ci sono trattamenti per aiutare le persone a far fronte ai sintomi di MSA.

    In alcuni individui, la levodopa può migliorare la funzione motoria; tuttavia, il beneficio potrebbe non continuare con il progredire della malattia.,

    Lo svenimento e la stordimento da ipotensione ortostatica possono essere trattati con semplici interventi come indossare calze a compressione, aggiungere sale extra e / o acqua alla dieta ed evitare pasti pesanti. I farmaci fludrocortisone e midodrine a volte sono prescritti. Nel 2014, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il farmaco droxidopa per il trattamento dell’ipotensione ortostatica osservata in MSA. La diidrossifenilserina aiuta a sostituire i segnali chimici chiamati neurotrasmettitori che sono diminuiti nel sistema nervoso autonomo in MSA., Alcuni farmaci usati per trattare l’ipotensione ortostatica possono essere associati all’ipertensione quando si è sdraiati, quindi si può consigliare agli individui affetti di dormire con la testa del letto inclinata verso l’alto.

    I problemi di controllo della vescica sono trattati in base alla natura del problema. I farmaci anticolinergici, come l’ossibutinina o la tolteridina, possono aiutare a ridurre l’improvviso bisogno di urinare.

    Le posture muscolari anormali fisse (distonia) possono essere controllate con iniezioni di tossina botulinica.,

    I problemi del sonno come il disturbo del comportamento del sonno REM possono essere trattati con medicinali tra cui clonazepam, melatonina o alcuni antidepressivi.

    Alcuni individui con MSA possono avere notevoli difficoltà a deglutire e possono aver bisogno di un tubo di alimentazione o di un supporto nutrizionale. La logopedia può essere utile per identificare le strategie per affrontare le difficoltà di deglutizione.

    La terapia fisica aiuta a mantenere la mobilità, ridurre le contratture (accorciamento cronico di muscoli o tendini intorno alle articolazioni, che impedisce alle articolazioni di muoversi liberamente) e diminuire gli spasmi muscolari e la postura anormale.,

    Alla fine gli individui possono aver bisogno di dispositivi di assistenza come camminatori e sedie a rotelle. I terapeuti occupazionali aiutano con la sicurezza domestica e imparano nuovi modi per affrontare le attività della vita quotidiana come vestirsi e mangiare.

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    Quale ricerca si sta facendo?

    La missione del National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) è quello di cercare conoscenze fondamentali sul cervello e il sistema nervoso e di utilizzare tale conoscenza per ridurre il carico di malattie neurologiche., Il NINDS è un componente del National Institutes of Health (NIH), il principale sostenitore della ricerca biomedica nel mondo. I NINDS e altri istituti NIH supportano la ricerca sull’atrofia del sistema multiplo e sui disturbi correlati.

    I ricercatori sperano di imparare perché la proteina alfa-sinucleina si accumula nelle cellule gliali in MSA e nelle cellule neuronali (nervose) nella malattia di Parkinson. Studi recenti hanno dimostrato che l’alfa-sinucleina prelevata dal tessuto cerebrale di pazienti con MSA è un potente induttore di aggregazione di alfa-sinucleina quando iniettato nel cervello di animali da esperimento., Un’area eccitante della ricerca in corso è volta a bloccare la diffusione di questo problema di aggregazione di proteine in tutto il cervello.

    Recenti ricerche suggeriscono che l’accumulo anormale di alfa-sinucleina nelle cellule nervose e nelle loro cellule di supporto porta a disfunzione cellulare e progressiva perdita della funzione delle cellule nervose (neurodegenerazione). Utilizzando modelli cellulari di MSA, gli scienziati sono stati in grado di dimostrare che il danno ai mitocondri (“centrali elettriche” cellulari) e la generazione di aggregati anormali di alfa-sinucleina possono contribuire allo sviluppo di MSA., La ricerca nei modelli animali può determinare se le droghe che riducono l’accumulazione anormale dell’alfa-sinucleina potrebbero essere trattamenti promettenti per MSA.

    La MSA e altri disturbi debilitanti del movimento sono spesso difficili da distinguere l’uno dall’altro. Gli scienziati finanziati da NINDS stanno utilizzando l’imaging diagnostico ad alta definizione dei gangli della base e del cervelletto—parti del cervello che controllano il movimento e altre funzioni—per sviluppare marcatori di tratto non invasivi in grado di distinguere l’MSA da altri disturbi del movimento e anche monitorare i cambiamenti specifici della malattia nella neurodegenerazione nel tempo., Altri ricercatori stanno usando l’imaging diagnostico di nervi specifici nel cervello e nel cuore per misurare i livelli di diversi tipi di cellule nervose. Questi risultati, insieme ai risultati di valutazioni standardizzate tra cui test di coordinamento e qualità della vita e valutazioni dei sintomi, saranno confrontati con altre malattie (come il morbo di Parkinson) per ottenere una migliore comprensione del decorso precoce di MSA.,

    Il NINDS e l’Ufficio di Ricerca sulle malattie rare del NIH (parte del Centro Nazionale per l’avanzamento delle scienze traslazionali del NIH) sponsorizzano il Consorzio Autonomic Disorders, che fa parte della Rete di ricerca clinica sulle malattie rare. Il Consorzio mira a comprendere meglio la storia naturale dell’atrofia del sistema multiplo e di altri rari disturbi autonomici, sviluppare nuove terapie e creare registri di pazienti e banche di dati/campioni. I membri del consorzio formano anche medici e scienziati nello studio e nel trattamento di rari disturbi autonomici. Per ulteriori informazioni, vedere www.,rarediseasesnetwork.org/ARDCRC/patients/learnmore/MSA/index.htm. Questo gruppo di ricercatori ha condotto uno studio clinico per valutare se il farmaco rifampicina può rallentare la progressione della MSA. Sfortunatamente, lo studio non ha mostrato che il farmaco è efficace. Tuttavia, i ricercatori hanno dimostrato che è fattibile condurre studi clinici multicentrici che coinvolgono una malattia rara come la MSA. Da questo studio sono stati ottenuti dati importanti, che ci si può aspettare possano aiutare nella progettazione di studi futuri.,

    Inoltre, la MSA è una delle malattie studiate come parte del programma NINDS Parkinson Disease Biomarkers (https://pdbp.ninds.nih.gov/). Questa importante iniziativa NINDS ha lo scopo di scoprire modi per identificare le persone a rischio di sviluppare la malattia di Parkinson e disturbi correlati e per monitorare la progressione della malattia. Identificare i biomarcatori (segni che possono indicare il rischio di una malattia e migliorare la diagnosi) accelererà lo sviluppo di nuove terapie.,

    Ulteriori ricerche sulle malattie neurodegenerative come l’atrofia del sistema multiplo possono essere trovate utilizzando NIH RePORTER (https://projectreporter.nih.gov/), un database ricercabile di progetti di ricerca attuali e passati supportati da NIH e da alcune altre agenzie federali. RePORTER include anche link a pubblicazioni e brevetti citando il supporto di questi progetti.

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    Dove posso ottenere maggiori informazioni?,

    Per maggiori informazioni su disturbi neurologici o programmi di ricerca finanziati dall’Istituto Nazionale dei Disordini Neurologici e Stroke, contattare l’Istituto del Cervello di Risorse e Informazioni di Rete (CERVELLO) a:

    CERVELLO
    P. O. Box 5801
    Bethesda, MD 20824
    800-352-9424

    per Informazioni, è disponibile dalle seguenti organizzazioni:

    Cura PSP
    30 E., Padonia Strada
    Suite 201
    Timonium, MD 21093

    Tel: 800-457-4777; 410-785-7004
    Fax: 410-785-7009

    Sconfiggi MSA Alleanza
    29924 Jefferson Avenue
    Saint Clair Shores, MI 48082

    Tel: 855-542-5672

    L’Atrofia sistemica Multipla Coalizione
    9935-D Rea Strada
    Charlotte, NC 28227

    Tel.: 866-737-5999

    “Atrofia sistemica Multipla Foglio” di Fatto, NINDS, data di Pubblicazione novembre 2014.

    NIH Pubblicazione n., 15-5597

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