Image copyright Courtesy of St Jude Children ’s Research Hospital
Image caption Gael, een patiënt in het St Jude Children’ s Research Hospital die behandeld werd met zijn moeder
Amerikaanse wetenschappers zeggen dat ze HIV gebruikten om een gentherapie te maken dat genas acht kinderen van ernstige gecombineerde immunodeficiëntie, of “Bubble Boy” ziekte.
resultaten van het onderzoek, ontwikkeld in een Tennessee hospital, werden gepubliceerd in de New England Journal of Medicine.,
de baby ‘ s, geboren met weinig tot geen immuunbescherming, hebben nu een volledig functioneel immuunsysteem.
onbehandelde baby ‘ s met deze aandoening moeten in volledig steriele omstandigheden leven en hebben de neiging om als baby te sterven.
de gentherapie omvatte het verzamelen van het beenmerg van de baby’ s en het corrigeren van het genetische defect in hun DNA kort na hun geboorte.,
Image copyright SPL
Image caption David Vetter, die in de jaren zeventig bekend werd als de bubble boy
het” juiste ” gen – gebruikt om het defect te verhelpen – werd ingebracht in een veranderde versie van een HIV-virus, het virus dat AIDS veroorzaakt.
onderzoekers zeiden dat de meeste baby ‘ s binnen een maand uit het ziekenhuis werden ontslagen., Dr. Ewelina Mamcarz van St Jude, een auteur van de studie, zei in een verklaring: “deze patiënten zijn nu peuters, die reageren op vaccinaties en een immuunsysteem hebben om alle immuuncellen aan te maken die ze nodig hebben voor bescherming tegen infecties als ze de wereld verkennen en een normaal leven leiden.”
” Dit is een primeur voor patiënten met SCID-X1,” voegde ze eraan toe, verwijzend naar het meest voorkomende type SCID.de patiënten werden behandeld in het St Jude Children ’s Research Hospital in Memphis en in het UCSF Benioff Children’ s Hospital in San Francisco.,
Bubble baby gentherapie ‘worth the risk’
gentherapie ‘success’ revealed
‘Bubble boy’ viert 10 jaar
Wat is dit syndroom?het geval van David Vetter is misschien wel het beroemdste geval van ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID), een ziekte die het hem onmogelijk maakte om buiten een plastic kamer met de wereld om te gaan.Vetter, bijgenaamd “Bubble Boy”, werd geboren in 1971 met de ziekte en stierf op 12-jarige leeftijd na een mislukte beenmergtransplantatie.,
Image copyright Getty Images
binnen 20 seconden na zijn geboorte in het Texas Children ‘ s Hospital in Houston werd hij in een plastic isolatiekamer geplaatst, waar hij tot zes jaar oud woonde, toen hij een speciaal plastic pak kreeg ontworpen door Nasa, het Amerikaanse Ruimteagentschap.zijn ouders hadden al een kind aan de ziekte verloren voordat hij werd geboren.
Image copyright Getty Images
wat zijn andere behandelingsopties?,
momenteel is de beste behandeling voor SCID-XI een beenmergtransplantatie met een weefsel-matched broer / zus donor. Maar volgens St Jude heeft meer dan 80% van deze patiënten een gebrek aan dergelijke donoren en moeten ze vertrouwen op bloedstamcellen van andere donoren.
Dit proces geneest de ziekte van bubble boy minder en veroorzaakt meer ernstige bijwerkingen als gevolg van de behandeling., eerdere ontwikkelingen in gentherapie leverden alternatieven op voor een beenmergtransplantatie, maar deze behandelingen betroffen soms chemotherapie en hadden implicaties voor een reeks andere ziekten, waaronder bloedstoornissen, sikkelcelanemie en thalassemie, en metabool syndroom.,
videotitel toen Rhys Harris werd behandeld, wisten zijn ouders niet of hij het zou overleven