VIH pour faire une thérapie génique qui a guéri huit nourrissons d’immunodéficience combinée sévère, ou maladie « Bubble Boy ».
les résultats de la recherche, développée dans un hôpital du Tennessee, ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.,
Les bébés nés avec peu ou pas de protection immunitaire, ont maintenant entièrement fonctionnel du système immunitaire.
Les bébés non traités atteints de ce trouble doivent vivre dans des conditions complètement stériles et ont tendance à mourir en bas âge.
la thérapie génique consistait à prélever la moelle osseuse des bébés et à corriger le défaut génétique de leur ADN peu après leur naissance.,
le gène « correct » – utilisé pour réparer le défaut – a été inséré dans une version modifiée provoque le sida.
Les chercheurs ont déclaré que la plupart des bébés étaient sortis de l’hôpital dans un mois.,
Le Dr Ewelina Mamcarz de St Jude, auteur de l’étude, a déclaré dans un communiqué: « ces patients sont maintenant des tout-petits, qui répondent aux vaccinations et ont un système immunitaire pour fabriquer toutes les cellules immunitaires dont ils ont besoin pour se protéger contre les infections alors qu’ils explorent le monde et vivent une vie normale. »
« c’est une première pour les patients atteints de SCID-X1 », a-t-elle ajouté, se référant au type de SCID le plus commun.
Les patients ont été traités à L’Hôpital de recherche pour enfants St Jude à Memphis et à L’hôpital pour enfants UCSF Benioff à San Francisco.,
- La thérapie génique Bubble baby » vaut le risque «
- la thérapie génique « succès » révélé
- « Bubble boy » célèbre 10 ans
Quel Est ce syndrome?
le cas de David Vetter est peut-être le cas le plus célèbre d’immunodéficience combinée sévère (SCID), une maladie qui l’a empêché de communiquer avec le monde en dehors d’une chambre en plastique.
surnommé « Bubble Boy », Vetter est né en 1971 avec la maladie et est décédé à l’âge de 12 ans après une greffe de moelle osseuse ratée.,
moins de 20 secondes après sa naissance à L’hôpital pour enfants du Texas à Houston, il a été placé dans une chambre d’isolement en plastique, où il a vécu jusqu’à l’âge de
ses parents avaient déjà perdu un enfant à cause de la maladie avant sa naissance.
Quelles sont les autres options de traitement?,
actuellement, le meilleur traitement pour le SCID-XI est une greffe de moelle osseuse avec un donneur frère jumelé aux tissus. Mais selon St Jude, plus de 80% de ces patients n’ont pas de tels donneurs et doivent compter sur des cellules souches sanguines provenant d’autres donneurs.
Ce processus est moins susceptible de guérir la maladie de bubble boy et est plus susceptible de provoquer des effets secondaires graves à la suite du traitement.,
Les progrès antérieurs de la thérapie génique ont fourni des alternatives à une greffe de moelle osseuse, mais ces traitements impliquaient parfois une chimiothérapie et avaient des implications pour une gamme d’autres maladies, y compris les troubles sanguins, la drépanocytose et la thalassémie, et le syndrome métabolique.,
Vous pourriez également être intéressé par:
la thérapie Génique traite ‘bubble boy’