Madame Lelica

statistiques D’examen

quatre mille quatre-vingt-quinze dossiers uniques ont été identifiés dont 93 ont été examinés en texte intégral (voir Fig. 1). Au total, 30 documents ont été inclus dans l’examen systématique représentant 25 ensembles uniques de directives., La plupart des sources d’orientation n’identifiaient pas explicitement le public visé et leur pertinence pour la santé publique variait. Le tableau 2 présente un aperçu de toutes les sources d’orientation incluses dans l’examen avec des sources d’orientation plus ou moins pertinentes pour la santé publique identifiées ainsi que celles qui s’appliquaient spécifiquement aux études exploratoires avec un plan randomisé.

les Résultats de l’orientation

il comprend des conseils signalé un large éventail de recommandations sur le processus de réalisation et la présentation d’études exploratoires., Nous les avons classés en huit thèmes qui englobent: les conditions préalables à la réalisation d’une étude exploratoire, la nomenclature, les lignes directrices pour l’évaluation des interventions, les lignes directrices entourant la future conception de l’étude d’évaluation, les conceptions adaptatives ou rigides, les critères de progression pour les études exploratoires, la participation des parties prenantes et les rapports.,

description Narrative des thèmes

thème 1: conditions préalables à la réalisation d’une étude exploratoire

lorsque mentionné, les activités préalables comprenaient la détermination de la base de données probantes, l’établissement de la base théorique de l’intervention, l’identification des composantes de l’intervention ainsi que la modélisation de l’intervention afin de comprendre comment les composantes de l’intervention interagissent et ont un impact sur les résultats finaux . Ces questions ont souvent été discutées dans le contexte du cycle de développement et d’évaluation des interventions de la MRC ., La compréhension de la façon dont les composantes de l’intervention interagissent avec divers paramètres contextuels et l’identification des préjudices involontaires ainsi que des problèmes potentiels de mise en œuvre ont également été soulignées. Il y avait une absence de détail pour juger quand ces conditions ci-dessus ont été remplies suffisamment pour passer à une étude exploratoire.

thème 2: nomenclature

un large éventail de termes ont été utilisés, parfois de manière interchangeable, pour décrire les études exploratoires, le plus courant étant l’essai / étude pilote. Le tableau 3 indique la fréquence des termes utilisés dans les lignes directrices, y compris les autres termes endossés.,

une terminologie Différente ne semble pas être systématiquement associées à des fins d’étude (voir thème 3), comme illustré dans le Tableau 2. Les études « pilotes » et « de faisabilité » étaient parfois utilisées de manière interchangeable, tandis que d’autres faisaient des distinctions entre les deux en fonction de caractéristiques de conception ou d’objectifs particuliers ., Par exemple , certains ont décrit les études pilotes comme une version plus petite d’un futur ECR à exécuter en miniature et ont parfois été associés à un plan randomisé, mais pas toujours . En revanche, les études de faisabilité ont été utilisées comme terme générique par Eldridge et al. les études pilotes représentant un sous-ensemble d’études de faisabilité ‘ » nous suggérons aux chercheurs de considérer la faisabilité comme un concept global, toutes les études effectuées en préparation d’une étude principale pouvant être appelées études de faisabilité, et les études pilotes comme un sous-ensemble d’études de faisabilité.’ (p. 18).,

Les études de faisabilité pourraient se concentrer sur des éléments particuliers de conception d’intervention et d’essai qui pourraient ne pas inclure la randomisation . Les études pilotes internes étaient principalement considérées comme faisant partie de l’essai complet et ne sont donc pas présentées sous la nomenclature du tableau 3.

bien qu’aucune source n’ait explicitement déclaré qu’une étude exploratoire devrait se concentrer sur un domaine et non sur l’autre, les objectifs et les méthodes connexes des études exploratoires divergeaient en deux thèmes distincts. Elles portaient soit sur l’examen de l’intervention elle-même, soit sur la conception future de l’évaluation, et sont détaillées ci-dessous dans les thèmes 3 et 4.,

thème 3: lignes directrices pour l’évaluation de l’intervention

Sources d’orientation études exploratoires approuvées ayant des objectifs formatifs (c.-à-d. affiner l’intervention et résoudre les incertitudes liées à la mise en œuvre de l’intervention ) ainsi que des objectifs sommatifs (c.-à-d. évaluer l’impact potentiel d’une intervention ou sa promesse ).

affiner l’intervention et la théorie sous-jacente

certaines lignes directrices suggèrent que des changements pourraient être apportés dans le cadre d’études exploratoires pour affiner l’intervention et la théorie sous-jacente et adapter le contenu de l’intervention à un nouveau contexte ., Cependant, les directives n’étaient pas claires sur ce qui constituait des changements mineurs par rapport aux changements majeurs et leurs implications pour les critères de progression (voir thème 6). Lorsque l’on apporte des modifications à l’intervention ou à la théorie sous-jacente, certaines lignes directrices recommandent que cela ait lieu au cours de l’étude exploratoire (voir le thème 5). D’autres ont souligné le rôle de l’utilisation d’une conception multi-bras pour sélectionner le contenu de l’intervention avant une évaluation complète et pour évaluer les mécanismes potentiels de multiples interventions ou composantes d’intervention différentes ., Plusieurs sources ont souligné le rôle de la recherche qualitative dans l’optimisation ou le raffinage d’une intervention, en particulier pour comprendre les composantes du modèle logique et faire ressortir les aspects cachés de l’intervention importants pour obtenir des résultats .

mise en œuvre de l’Intervention

un large éventail de lignes directrices s’accordent à dire que les études exploratoires pourraient examiner les principales incertitudes liées à la mise en œuvre de l’intervention, comme l’acceptabilité, la faisabilité ou l’aspect pratique. En particulier, ces termes étaient souvent mal définis et utilisés de manière interchangeable., L’acceptabilité a été considérée en fonction des réactions des bénéficiaires, tandis que d’autres étaient également attentifs à la faisabilité du point de vue des fournisseurs d’intervention, des livreurs et des professionnels de la santé . La mise en œuvre, la faisabilité, la fidélité et la « praticité » ont examiné la probabilité d’être en mesure de fournir dans la pratique ce qui était prévu . Ceux-ci ont parfois été appelés Objectifs dans le cadre d’une évaluation intégrée des processus qui a eu lieu parallèlement à une étude exploratoire, bien que le terme évaluation des processus n’ait jamais été défini .,

la recherche Qualitative a été encouragée pour l’évaluation de l’acceptabilité de l’intervention ou pour la mise en œuvre (p. ex. par l’observation de non-participants ). La prudence a été recommandée en ce qui concerne les groupes de discussion où il y a un risque de masquer les points de vue divergents . D’autres ont recommandé des enquêtes quantitatives pour examiner les taux de rétention et les raisons de l’abandon scolaire . En outre, plusieurs sources ont souligné l’importance de la mise en œuvre de tests dans divers contextes —en particulier dans les groupes socio-économiques moins favorisés, pour examiner le risque de creuser les inégalités en matière de santé .,

Une source d’orientation a examiné si la randomisation était nécessaire pour évaluer l’acceptabilité des interventions, estimant que cela était inutile mais suggérant également que cela pourrait « potentiellement dépendre de la préférence parmi les interventions proposées dans l’essai principal » (; p. 9). Ainsi, les questions d’acceptabilité de l’intervention, en particulier dans les essais multi-bras, peuvent être liées à l’équilibre clinique et à l’acceptabilité des procédures de randomisation chez les participants .,

pertinence de l’évaluation de l’impact de l’intervention

plusieurs sources d’orientation ont discuté de la nécessité de comprendre l’impact de l’intervention, y compris les méfaits, les avantages ou les conséquences imprévues . Une grande partie des lignes directrices étaient axées sur les tests statistiques de l’efficacité avec un désaccord sur le bien-fondé de cet objectif, bien que des méthodes qualitatives aient également été recommandées . Certains ont condamné les tests statistiques d’efficacité, car ces études sont souvent sous-alimentées, ce qui conduit à des estimations imprécises et potentiellement trompeuses de la taille des effets ., D’autres ont soutenu qu’une estimation de la taille de l’effet probable pourrait prouver que l’intervention fonctionnait comme prévu et n’avait pas de dommages involontaires graves et donc être utilisée pour calculer la puissance pour l’essai complet . Les directives ultérieures de la MRC sont plus ambiguës que les directives antérieures, indiquant que les estimations doivent être interprétées avec prudence, tout en indiquant simultanément des hypothèses « sûres » de la taille des effets comme condition préalable avant de poursuivre une évaluation complète ., Les directives du NIHR, qui établissent une distinction entre les études pilotes et les études de faisabilité, appuient l’évaluation d’un résultat primaire dans les études pilotes, bien qu’il ne soit pas clair si cela suggère qu’un projet pilote devrait comporter un test initial des changements dans le résultat primaire, ou simplement que le résultat primaire devrait être mesuré de la même En revanche, pour les « études de faisabilité », il a indiqué qu’un objectif peut inclure la conception d’une mesure de résultat à utiliser dans une évaluation complète.,

D’autres ont plaidé en faveur de l’identification de preuves d’efficacité potentielle, y compris l’utilisation de paramètres provisoires ou substitutifs , définis comme « variables variables sur la voie causale de ce qui pourrait éventuellement être le résultat principal dans le futur ECR définitif, ou des résultats à des moments précoces, afin d’évaluer le potentiel que l’intervention affecte les résultats probables dans le futur ECR définitif … » (p. 14).,

la Randomisation était implicite en tant que caractéristique de conception des études exploratoires lors de l’estimation d’une estimation de la taille de l’effet de l’intervention , car elle maximisait la probabilité que les différences observées soient dues à l’intervention, les directives étant principalement rédigées à partir d’une hypothèse de départ selon laquelle l’évaluation complète prendra la forme, Pour les études qui visent à évaluer l’efficacité potentielle à l’aide d’un résultat de substitution ou provisoire, l’utilisation d’un calcul de taille d’Échantillon standard a été recommandée pour assurer une puissance adéquate, bien qu’il ait été noté que cet objectif est rare dans les études exploratoires .

Thème 4: orientation entourant la future conception de l’évaluation

les Sources ont constamment préconisé d’évaluer la faisabilité des procédures d’étude ou d’estimer les paramètres de la future évaluation. Les recommandations sont détaillées ci-dessous.,

évaluation de la faisabilité de la future conception de l’évaluation

L’évaluation de la faisabilité des futures procédures d’évaluation était généralement recommandée pour éviter les problèmes qui pourraient nuire à la conduite ou à l’acceptabilité de l’évaluation future . Un large éventail de procédures a été suggéré comme nécessitant des évaluations de faisabilité , y compris la collecte de données , les stratégies de rétention des participants , la randomisation , les méthodes de recrutement , l’exécution du protocole d’essai complet, la volonté des participants d’être randomisés et les problèmes de contamination ., Il y avait un désaccord quant à la pertinence d’évaluer l’aveuglement dans les études exploratoires , une source notant que le double aveuglement est difficile lorsque les participants sont aidés à changer leur comportement; bien que l’évaluation de l’aveuglement simple puisse être possible .

des méthodes qualitatives , quantitatives et mixtes ont été approuvées pour évaluer ces processus. Reflétant la tendance à ce que l’orientation des études exploratoires soit limitée aux études préparatoires aux ECR, la discussion du rôle de la randomisation au stade de l’étude exploratoire figurait largement dans l’orientation., La Randomisation dans le cadre d’une étude exploratoire a été jugée nécessaire pour examiner la faisabilité du recrutement, le consentement à la randomisation, la rétention, la contamination ou le maintien de l’aveuglement dans les groupes de contrôle et d’intervention, les procédures de randomisation et pour déterminer si toutes les composantes d’un protocole peuvent fonctionner ensemble, bien que la randomisation, Bien qu’il y ait eu un consensus sur les questions qui pourraient être évaluées par randomisation, les sources n’étaient pas d’accord sur la question de savoir si la randomisation devrait toujours précéder une future étude d’évaluation, même si cette future étude doit être un ECR. La discorde semblait être liée à la variation de la nomenclature et des objectifs associés. Par exemple, certains ont défini l’étude pilote comme une étude réalisée en miniature pour tester la façon dont tous ses composants fonctionnent ensemble, dictant ainsi un plan randomisé . Pourtant, pour les études de faisabilité, la randomisation n’était nécessaire que si elle réduisait les incertitudes dans l’estimation des paramètres pour l’évaluation future ., De même, d’autres orientations ont souligné qu’une étude exploratoire (quelle que soit la nomenclature) devrait aborder les principales incertitudes et ne peut donc pas dépendre de la randomisation .

estimation des paramètres de la future conception d’évaluation

bien que les méthodes qualitatives aient été jugées utiles pour sélectionner les résultats et leurs mesures appropriées , la plupart des lignes directrices se sont concentrées sur les méthodes quantitatives pour estimer la taille des échantillons d’évaluation future., Cela a été controversé en raison de la possibilité de surestimer ou de sous – estimer la taille des échantillons requis dans une évaluation future en raison du manque de précision des estimations d’un petit projet pilote . Certains ont néanmoins soutenu que l’estimation de la taille des échantillons à partir des estimations de la taille des effets dans une étude exploratoire était utile s’il y avait peu de littérature et que l’étude exploratoire utilisait le même plan et le même résultat que l’évaluation future . Les ECR en grappes, qui sont courantes dans les interventions de santé publique, ont été spécifiquement désignées comme ne convenant pas à l’estimation des paramètres pour les calculs de taille d’échantillon (p. ex., les coefficients de corrélation intra-grappes) ainsi que les taux de recrutement et de suivi sans information supplémentaire provenant d’autres ressources, car un grand nombre de grappes et de participants individuels seraient nécessaires . D’autres ont fait référence à des « règles empiriques » lors de la détermination de la taille des échantillons dans une étude exploratoire avec des nombres variant entre 10 et 75 participants par groupe d’essai dans des études randomisées individuellement ., Plusieurs ont également recommandé de tenir compte de la différence significative souhaitée dans les résultats sur la santé d’une évaluation future et de la taille d’échantillon appropriée nécessaire pour détecter cette différence, plutôt que de procéder à des calculs de taille d’échantillon en utilisant des estimations de la taille des effets probables à partir de données pilotes .

un plan randomisé a été jugé inutile pour estimer les coûts ou sélectionner les résultats, bien qu’il ait été apprécié pour estimer les taux de recrutement et de rétention pour les groupes d’intervention et de contrôle ., Lorsque des orientations indiquaient l’estimation d’une taille d’effet appropriée pour informer la taille de l’échantillon pour une évaluation future, un plan randomisé était jugé nécessaire .

Thème 5: conception flexible vs conception fixe

des Sources ont déclaré que les études exploratoires pourraient utiliser une conception rigide ou flexible. Avec ce dernier, le design peut changer au cours de l’étude, ce qui est utile pour apporter des modifications à l’intervention, ainsi que la conception de l’évaluation ., Ici, les données qualitatives peuvent être analysées au fur et à mesure de leur collecte, façonnant le processus d’étude exploratoire, par exemple l’échantillonnage des points de collecte de données ultérieurs , et clarifiant les implications pour l’efficacité de l’intervention .

en revanche, les études exploratoires fixes ont été encouragées lors de l’étude principale des paramètres et processus d’évaluation futurs . Il se peut que la nomenclature utilisée dans certaines lignes directrices (par exemple, les études pilotes qui sont décrites comme des versions miniatures de l’évaluation) suggère une distinction entre des conceptions plus souples et des conceptions plus strictes., Dans certaines lignes directrices, il n’a pas été mentionné si des changements devraient être apportés au cours d’une étude exploratoire ou par la suite, afin d’obtenir la meilleure conception possible pour l’évaluation future .

Thème 6: critères de progression pour une future étude d’évaluation

peu d’indications ont été fournies sur ce qui devrait être pris en compte lors de la formulation des critères de progression pour poursuivre une future étude d’évaluation., Certains ont mis l’accent sur les incertitudes de faisabilité pertinentes , tandis que d’autres mettent en évidence des éléments spécifiques concernant la rentabilité , l’affinement des hypothèses causales à tester dans une évaluation future et l’atteinte des objectifs de recrutement . Comme on l’a vu dans les thèmes 3 et 4, certains ont mis en garde contre l’efficacité des tests statistiques et l’utilisation de la taille des effets pour les calculs de puissance, de sorte que les critères basés sur la taille des effets n’ont pas été spécifiés .

Une discussion plus approfondie a été consacrée à la façon de pondérer les preuves d’une étude exploratoire qui a abordé plusieurs objectifs et utilisé différentes méthodes., Certains critères de progression explicitement énoncés ne devraient pas être considérés comme des seuils stricts, mais comme des lignes directrices utilisant, par exemple, un système de feux de circulation avec différents niveaux d’acceptabilité . D’autres ont souligné une approche réaliste, s’éloignant des indicateurs binaires pour se concentrer sur « ce qui est faisable et acceptable pour qui et dans quelles circonstances ». Compte tenu des difficultés d’interprétation des estimations des effets, plusieurs sources ont recommandé que les résultats qualitatifs des études exploratoires aient plus d’influence que les résultats quantitatifs .,

fait intéressant, il y avait une ambiguïté quant à la progression lorsque les résultats exploratoires indiquaient des changements substantiels à la conception de l’intervention ou de l’évaluation. Les Sources qui examinent cette question ont suggéré que si des « changements importants » ou des « modifications majeures » sont apportés à l’un ou l’autre (notez qu’ils ne précisent pas ce qui est qualifié en tant que tel), les chercheurs devraient retourner aux phases d’exploration ou de développement de l’intervention .,

 » alternativement, à la phase de faisabilité, les chercheurs peuvent identifier des problèmes fondamentaux avec l’intervention ou la conduite de l’essai et revenir à la phase de développement plutôt que de procéder à un essai complet. »(p. 1).

comme décrit précédemment, cependant, le seuil à partir duquel les changements sont jugés « majeurs » est resté ambigu., Bien que la mise à jour des directives du MRC soit passée à un modèle plus itératif, acceptant que le retour entre la faisabilité/le pilotage et le développement de l’intervention puisse parfois être nécessaire, il n’y avait aucune orientation sur les conditions dans lesquelles le mouvement entre ces deux étapes devrait avoir lieu.

Thème 7: participation des intervenants

plusieurs sources ont recommandé un éventail d’intervenants (p. ex., les fournisseurs d’intervention, les bénéficiaires d’intervention, les représentants du public ainsi que les praticiens qui pourraient utiliser les données probantes produites par l’essai complet) participent à la planification et à l’exécution de l’étude exploratoire afin de s’assurer que les études exploratoires reflètent les réalités du milieu d’intervention . En particulier, des approches participatives fondées sur la communauté ont été recommandées ., Alors que beaucoup ont souligné la valeur des parties prenantes dans les comités directeurs des essais et d’autres groupes d’étude similaires , certains ont mis en garde contre l’équilibre entre les chercheurs et les parties prenantes et ont également mis en garde contre les chercheurs confondant la participation des parties prenantes avec la recherche qualitative .

 » bien que les représentants des patients et du public au sein des équipes de recherche puissent fournir une rétroaction utile sur l’intervention, cela ne constitue pas une recherche qualitative et peut ne pas donner lieu à des données suffisamment solides pour éclairer le développement approprié de l’intervention.’ (p. 8).,

Thème 8: déclaration des études exploratoires

des recommandations détaillées pour la déclaration des études exploratoires ont récemment été fournies dans les nouvelles normes consolidées de déclaration des essais (CONSORT) guidance par Eldridge et al. . En plus de cela, des points récurrents ont été soulevés par d’autres sources d’orientation. Plus particulièrement, il a été recommandé que les études exploratoires soient publiées dans des revues à comité de lecture, car cela peut fournir des informations utiles à d’autres chercheurs sur ce qui a été fait, ce qui n’a pas fonctionné et ce qui pourrait être le plus approprié ., Une étude exploratoire peut également donner lieu à plusieurs publications, mais doit faire référence à d’autres travaux effectués dans le cadre de la même étude exploratoire . Plusieurs sources d’orientation soulignent également que les études exploratoires devraient être correctement étiquetées dans le titre / résumé pour permettre une identification facile; cependant, la nomenclature suggérée variait en fonction des orientations .