bild copyright artighet av St Jude Children ’s Research Hospital
bildtext Gael, en patient på St Jude Children’ s Research Hospital som fick behandling, med sin mor
amerikanska forskare säger att de använde HIV för att göra en genterapi som botade åtta spädbarn av svår kombinerad immunbrist eller ”Bubble Boy” – sjukdom.
resultaten av forskningen, som utvecklades på ett sjukhus i Tennessee, publicerades i New England Journal of Medicine.,
barnen, födda med liten eller ingen immunskydd, har nu fullt fungerande immunsystem.
obehandlade barn med denna sjukdom måste leva i helt sterila förhållanden och tenderar att dö som spädbarn.
genterapin involverade insamling av barnens benmärg och korrigering av den genetiska defekten i deras DNA strax efter deras födelse.,
bild copyright SPL
bildtext David Vetter, som kom att bli känd på 1970 – talet som bubble boy
den ”korrekta” genen – som används för att fixa defekten-infördes i en förändrad version av en av HIV, viruset som orsakar AIDS.
forskare sa att de flesta barnen släpptes ut från sjukhuset inom en månad.,
Dr Ewelina Mamcarz av St Jude, en författare till studien, sade i ett uttalande :” dessa patienter är småbarn nu, som svarar på vaccinationer och har immunsystem för att göra alla immunceller de behöver för skydd mot infektioner när de utforskar världen och lever normala liv.”
” detta är en första för patienter med SCID-X1″, tillade hon, med hänvisning till den vanligaste typen av SCID.
patienterna behandlades vid St Jude Children ’s Research Hospital i Memphis och vid UCSF Benioff Children’ s Hospital i San Francisco.,
Bubble baby genterapi ”värt risken”
genterapi ”framgång” avslöjade
”Bubble boy” firar 10 år
Vad är detta syndrom?
fallet med David Vetter är kanske det mest kända fallet av svår kombinerad immunbrist (SCID), en sjukdom som gjorde det omöjligt för honom att engagera sig i världen utanför en plastkammare.
smeknamnet ”Bubble Boy”, Vetter föddes 1971 med sjukdomen och dog vid 12 års ålder efter en misslyckad benmärgstransplantation.,
bild copyright Getty Images
inom 20 sekunder efter hans födelse vid Texas barnsjukhus i Houston placerades han i en plastisoleringskammare, där han bodde fram till sex års ålder när han fick en speciell plastdräkt designad av Nasa, US space agency.
hans föräldrar hade redan förlorat ett barn till sjukdomen innan han föddes.
bild copyright Getty Images
vad är andra behandlingsalternativ?,för närvarande är den bästa behandlingen för SCID-XI en benmärgstransplantation med en vävnadsmatchad syskondonator. Men enligt St Jude saknar mer än 80% av dessa patienter sådana givare och måste förlita sig på blodstamceller från andra givare.
denna process är mindre sannolikt att bota bubble boy-sjukdomen och är mer sannolikt att orsaka allvarliga biverkningar som ett resultat av behandlingen.,
tidigare framsteg inom genterapi gav alternativ till en benmärgstransplantation, men dessa behandlingar involverade ibland kemoterapi och hade konsekvenser för en rad andra sjukdomar, inklusive blodsjukdomar, sicklecellanemi och thalassemi och metaboliskt syndrom.,
video bildtext när Rhys Harris hade sin behandling visste hans föräldrar inte om han skulle överleva