Revizui statistici
Patru mii nouăzeci și cinci înregistrări unice au fost identificate dintre care 93 au fost revizuite în full text (a se vedea Fig. 1). În total, 30 de documente au fost incluse în revizuirea sistematică reprezentând 25 de seturi unice de orientări., Majoritatea surselor de orientare nu au identificat în mod explicit un public vizat, iar orientarea a variat în ceea ce privește relevanța sa pentru sănătatea publică. Tabelul 2 prezintă o prezentare generală a tuturor surselor de orientare incluse în revizuire, cu surse de orientare mai mult sau mai puțin relevante pentru sănătatea publică identificate, precum și cele care s-au aplicat în mod specific studiilor exploratorii cu un design randomizat.
diagrama
Constatările de orientare
inclus orientare a raportat o gamă largă de recomandări privind procesul de efectuare și raportare studiile exploratorii., Am clasificate în opt teme care surprind: pre-rechizite pentru efectuarea unui studiu exploratoriu, nomenclatura, îndrumare pentru intervenție de evaluare, de orientare din jur viitor studiu de evaluare de proiectare, de adaptare vs rigid modele, progresia criterii pentru studii exploratorii, implicarea părților interesate și de raportare.,
descriere Narativă de teme
Tema 1: pre-rechizite pentru efectuarea unui studiu exploratoriu
în cazul în Care a menționat, pre-condiție activități incluse determinare a bazei de date, stabilirea baza teoretică pentru intervenție, identificarea de intervenție componente precum și de modelare a intervenției în scopul de a înțelege modul de intervenție componente interacționează și impactul pe final de rezultate . Acestea au fost adesea discutate în contextul ciclului de dezvoltare-evaluare a intervenției MRC ., Au fost evidențiate, de asemenea, înțelegerea modului în care componentele de intervenție interacționează cu diverse setări contextuale și identificarea daunelor neintenționate, precum și a problemelor potențiale de implementare. A existat o lipsă de detalii în a judeca când aceste condiții de mai sus au fost îndeplinite suficient pentru a trece la un studiu exploratoriu.
tema 2: nomenclatură
o gamă largă de termeni au fost utilizați, uneori interschimbabil, pentru a descrie studiile exploratorii, cel mai frecvent fiind studiul/studiul pilot. Tabelul 3 prezintă frecvența termenilor utilizați în orientări, inclusiv alți termeni aprobați.,
o terminologie Diferită nu par să fie asociate în mod constant cu anumite scopuri de studiu (vezi tema 3), după cum este ilustrat în Tabelul 2. Studiile „Pilot” și „de fezabilitate” au fost uneori utilizate în mod interschimbabil, în timp ce altele au făcut distincții între cele două în funcție de caracteristicile de proiectare sau de obiectivele specifice ., De exemplu , unele studii pilot descrise ca o versiune mai mică a unui viitor RCT pentru a rula în miniatură și a fost uneori asociat cu un design randomizat, dar nu întotdeauna . În schimb, studiile de fezabilitate au fost utilizate ca termen umbrelă de Eldridge et al. cu studii pilot care reprezintă un subset de studii de fezabilitate: „sugerăm cercetătorilor să considere fezabilitatea ca un concept general, toate studiile efectuate în pregătirea unui studiu principal putând fi numite studii de fezabilitate, iar studiile pilot ca un subset de studii de fezabilitate.”(p. 18) .,
studiile de fezabilitate s-ar putea concentra pe anumite elemente de intervenție și de proiectare a încercărilor, care nu pot include randomizarea . Studiile pilot interne au fost considerate în principal ca făcând parte din studiul complet și, prin urmare, nu sunt prezentate în nomenclatură în tabelul 3.deși nicio sursă nu a afirmat în mod explicit că un studiu exploratoriu ar trebui să se concentreze pe un domeniu și nu pe celălalt, obiectivele și metodele asociate ale studiilor exploratorii s-au divergent în două teme separate. Acestea se referă fie la examinarea intervenției în sine, fie la viitorul proiect de evaluare și sunt detaliate mai jos în temele 3 și 4.,
Tema 3: Ghid pentru evaluarea intervenției
surse de orientare studii exploratorii aprobate având scopuri formative (adică rafinarea intervenției și abordarea incertitudinilor legate de implementarea intervenției), precum și obiective sumative (adică evaluarea impactului potențial al unei intervenții sau a promisiunii acesteia ).unele orientări au sugerat că ar putea fi făcute modificări în cadrul studiilor exploratorii pentru a rafina intervenția și teoria care stau la baza și pentru a adapta conținutul intervenției la un nou cadru ., Cu toate acestea, orientările nu au fost clare cu privire la ceea ce a constituit modificări minore vs.majore și implicații pentru criteriile de progresie (a se vedea tema 6). Atunci când se fac modificări ale intervenției sau ale teoriei de bază, unele orientări au recomandat ca acest lucru să aibă loc pe parcursul studiului exploratoriu (a se vedea tema 5). Alții au subliniat rolul utilizării unui design cu mai multe brațe pentru a selecta conținutul intervenției înainte de o evaluare completă și pentru a evalua mecanismele potențiale ale mai multor intervenții sau componente de intervenție diferite ., Mai multe surse au evidențiat rolul cercetării calitative în optimizarea sau rafinarea unei intervenții, în special pentru înțelegerea componentelor modelului logic și pentru evidențierea aspectelor ascunse ale intervenției importante pentru obținerea rezultatelor .într-o gamă largă de orientări s-a ajuns la un acord conform căruia studiile exploratorii ar putea explora incertitudinile cheie legate de implementarea intervenției, cum ar fi acceptabilitatea, fezabilitatea sau caracterul practic. În special, acești termeni au fost adesea prost definiți și folosiți interschimbabil., Acceptabilitatea a fost luată în considerare în ceea ce privește reacțiile beneficiarilor, în timp ce alții au fost, de asemenea, atenți la fezabilitate din perspectiva furnizorilor de intervenție, a furnizorilor și a profesioniștilor din domeniul sănătății . Punerea în aplicare, fezabilitatea, fidelitatea și „caracterul practic” au explorat probabilitatea de a putea oferi în practică ceea ce se intenționa . Acestea au fost uneori denumite obiective în cadrul unei evaluări integrate a procesului care a avut loc alături de un studiu exploratoriu, deși termenul de evaluare a procesului nu a fost niciodată definit .,cercetarea calitativă a fost încurajată pentru evaluarea acceptabilității intervenției sau pentru implementare (de exemplu, prin observarea neparticipanților ). S-a recomandat prudență în ceea ce privește focus grupurile în care există riscul de mascare a opiniilor divergente . Alții au recomandat studii cantitative pentru a examina ratele de retenție și motivele abandonului școlar . În plus, mai multe surse au subliniat importanța testării în aplicare într-o varietate de contexte —în special în mai puțin socioeconomic avantajate, pentru a examina riscul de adâncirea inegalităților în materie de sănătate .,o sursă de îndrumare a analizat dacă randomizarea a fost necesară pentru evaluarea acceptabilității intervenției, considerând că aceasta nu este necesară, dar sugerând, de asemenea, că ar putea „depinde potențial de preferința dintre intervențiile oferite în studiul principal” (; P. 9). Astfel, problemele de acceptabilitate a intervenției, în special în cadrul studiilor cu mai multe brațe, se pot referi la echiparea clinică și la acceptabilitatea procedurilor de randomizare în rândul participanților .,mai multe surse de orientare au discutat despre necesitatea de a înțelege impactul intervenției, inclusiv prejudiciile, beneficiile sau consecințele neintenționate . O mare parte din orientări s-au concentrat pe teste statistice de eficacitate, cu dezacorduri cu privire la soliditatea acestui obiectiv, deși au fost recomandate și metode calitative . Unii au condamnat testarea statistică pentru eficacitate, deoarece astfel de studii sunt adesea insuficient de puternice, ceea ce duce la estimări imprecise și potențial înșelătoare ale dimensiunilor efectului ., Alții au susținut că o estimare de efectul probabil dimensiunea putea probe de intervenție a fost de lucru în mod corespunzător și nu au grave de harms nedorite și, astfel, să fie utilizate pentru a calcula puterea pentru întregul proces . Orientările ulterioare din partea MRC sunt mai ambigue decât orientările anterioare, afirmând că estimările ar trebui interpretate cu prudență, precizând în același timp ipotezele „sigure” ale dimensiunilor efectului ca o condiție prealabilă înainte de a continua o evaluare completă ., NIHR de orientare, care distinge între pilot și studii de fezabilitate, sprijinit de evaluare a unui primar rezultat în studii pilot, deși nu este clar dacă acest lucru sugerează că un pilot ar trebui să implice un test inițial de modificări în rezultatul primar, sau pur și simplu că rezultatul principal ar trebui să fie măsurată în același mod ca acesta ar fi într-o evaluare completă. În schimb, pentru „studiile de fezabilitate”, acesta a indicat că un obiectiv poate include proiectarea unei măsuri de rezultat care să fie utilizată într-o evaluare completă.,
Alții au făcut caz pentru identificarea dovezi ale eficacității potențiale, inclusiv utilizarea intermediare sau surogat obiective , definite ca ‘…variabile pe cauzalitate calea a ceea ce ar putea fi în cele din urmă rezultatul primar în viitor definitivă RCT, sau rezultate la începutul puncte de timp, în scopul de a evalua potențialul de intervenție pentru a afecta rezultatele probabil în viitor definitivă RCT…’ (p. 14).,
Randomizare a fost sugerat ca o caracteristică de design de cercetare cu studii atunci când se estimează o estimare a mărimii efectului intervenției, deoarece maximizează probabilitatea ca diferențele observate sunt datorate de intervenție , cu orientare preponderent scrisă, începând de la o premisa că o evaluare completă va lua forma unui RCT și orientare axată mai puțin pe studii exploratorii pentru cvasi-experimentale sau alte modele., Pentru studiile care vizează evaluarea eficacității potențiale utilizând un rezultat surogat sau intermediar, s-a recomandat utilizarea unui calcul standard al mărimii eșantionului pentru a asigura o putere adecvată, deși s-a observat că acest obiectiv este rar în studiile exploratorii .
Tema 4: orientări privind viitorul proiect de evaluare
sursele au susținut în mod constant evaluarea fezabilității procedurilor de studiu sau estimarea parametrilor evaluării viitoare. Recomandările sunt detaliate mai jos.,evaluarea fezabilității proiectului de evaluare viitoare evaluarea fezabilității procedurilor de evaluare viitoare a fost recomandată în mod obișnuit pentru a evita problemele care ar putea submina conduita sau acceptabilitatea evaluării viitoare . O gamă largă de proceduri au fost sugerate ca necesitând evaluări ale fezabilității , inclusiv colectarea datelor , strategii de păstrare a participanților , randomizare , metode de recrutare , derularea protocolului complet de încercare, disponibilitatea participanților de a fi randomizați și probleme de contaminare ., A existat un dezacord cu privire la oportunitatea evaluării orbirii în studiile exploratorii , o sursă menționând că orbirea dublă este dificilă atunci când participanții sunt asistați în schimbarea comportamentului lor; deși evaluarea orbirii unice poate fi posibilă .pentru evaluarea acestor procese au fost aprobate metode calitative , cantitative și mixte. Reflectând tendința de orientare a studiilor exploratorii de a se limita la studii în curs de pregătire pentru RCT, discutarea rolului randomizării în etapa de studiu exploratoriu a avut un rol important în orientare., Randomizarea în cadrul unui studiu exploratoriu a fost considerat necesar pentru examinarea fezabilității recrutare, acordul de randomizare, de păstrare, de contaminare sau de întreținere de orbitoare în control și intervenție în grupuri, procedurile de randomizare și dacă toate componentele unui protocol pot lucra împreună, deși randomizare nu a fost considerată necesară pentru a evalua rezultatul sarcinii și participant de eligibilitate ., Deși a existat un consens cu privire la aspectele care ar putea fi evaluate prin randomizare, sursele nu au fost de acord cu privire la faptul dacă randomizarea ar trebui să preceadă întotdeauna un viitor studiu de evaluare, chiar dacă acest studiu viitor urmează să fie un RCT. Disputa părea să fie legată de variația nomenclaturii și a scopurilor asociate. De exemplu, un studiu pilot definit ca un studiu rulat în miniatură pentru a testa modul în care toate componentele sale funcționează împreună, dictând astfel un design randomizat . Cu toate acestea, pentru studiile de fezabilitate, randomizarea a fost necesară numai dacă a redus incertitudinile în estimarea parametrilor pentru viitoarea evaluare ., În mod similar, alte orientări evidențiat un studiu exploratoriu (indiferent de nomenclatură) ar trebui să abordeze principalele incertitudini, și, astfel, nu poate depinde de randomizare .deși metodele calitative au fost considerate utile pentru selectarea rezultatelor și a măsurilor adecvate ale acestora, majoritatea orientărilor s-au concentrat pe metode cantitative pentru estimarea dimensiunilor viitoare ale eșantioanelor de evaluare., Acest lucru a fost controversat din cauza potențialului de a supra-sau sub-estimare a dimensiunilor eșantionului necesare într-o evaluare viitoare din cauza lipsei de precizie a estimărilor de la un pilot mic . Estimarea dimensiunilor eșantionului din estimările dimensiunii efectului într-un studiu exploratoriu a fost totuși argumentată de unii ca fiind utilă dacă există o literatură redusă, iar studiul exploratoriu a folosit același design și rezultat ca și evaluarea viitoare . Cluster RCT, care sunt comune în intervențiile de sănătate publică, au fost alocate în mod specific ca nepotrivite pentru estimarea parametrilor pentru calcularea mărimii eșantionului (de exemplu., coeficienții de corelație intra-cluster), precum și ratele de recrutare și urmărire fără informații suplimentare din alte resurse, deoarece ar fi necesar un număr mare de clustere și participanți individuali . Alții s-au referit la „reguli de bază” atunci când au determinat dimensiunile eșantionului într-un studiu exploratoriu cu numere variind între 10 și 75 de participanți pe braț de studiu în studii randomizate individual ., Mai multe recomandă, de asemenea, trebuie să ia în considerare dorit o diferență semnificativă în rezultatele de sănătate de la un viitor de evaluare și corespunzătoare a eșantionului necesar pentru a detecta acest lucru, mai degrabă decât efectuarea de mărimea eșantionului calcule folosind estimări probabil mărime a efectului de pilot de date .
un design randomizat a fost considerat inutil pentru estimarea costurilor sau selectarea rezultatelor, deși a fost evaluat pentru estimarea ratelor de recrutare și retenție pentru grupurile de intervenție și control ., În cazul în care orientările indicau estimarea unei dimensiuni a efectului adecvate pentru a informa dimensiunea eșantionului pentru o evaluare viitoare, s-a considerat necesar un proiect randomizat .
Tema 5: design flexibil vs. fix
sursele au declarat că studiile exploratorii ar putea folosi un design rigid sau flexibil. Cu acesta din urmă, designul se poate schimba pe parcursul studiului, ceea ce este util pentru modificarea intervenției, precum și pentru viitorul proiect de evaluare ., Aici, datele calitative pot fi analizate pe măsură ce sunt colectate, modelând procesul de studiu exploratoriu, de exemplu eșantionarea punctelor de colectare a datelor ulterioare și clarificând implicațiile pentru eficacitatea intervenției .în schimb, studiile exploratorii fixe au fost încurajate atunci când s-au investigat în primul rând parametrii și procesele de evaluare viitoare . Este posibil ca nomenclatura utilizată în anumite orientări (de exemplu, studii pilot care sunt descrise ca versiuni miniaturale ale evaluării) să sugereze o distincție între modele mai flexibile și modele mai stricte., În unele orientări, nu s-a menționat dacă ar trebui făcute modificări în cursul unui studiu exploratoriu sau ulterior, pentru a obține cel mai bun design posibil pentru evaluarea viitoare .
Tema 6: criteriile de progresie către un viitor studiu de evaluare
au fost furnizate puține îndrumări cu privire la ceea ce ar trebui luat în considerare la formularea criteriilor de progresie pentru continuarea unui viitor studiu de evaluare., Unele s-au concentrat pe incertitudinile relevante privind fezabilitatea , în timp ce altele evidențiază elemente specifice privind rentabilitatea , rafinarea ipotezelor cauzale care urmează să fie testate într-o evaluare viitoare și îndeplinirea obiectivelor de recrutare . Așa cum s-a discutat în temele 3 și 4, testarea statistică a eficacității și utilizarea dimensiunilor efectului pentru calculele de putere a fost avertizată de unii, astfel încât criteriile bazate pe dimensiunile efectului nu au fost specificate .
o discuție mai mare a fost dedicată modului de ponderare a dovezilor dintr-un studiu exploratoriu care a abordat obiective multiple și a folosit metode diferite., Unele criterii de progresie menționate în mod explicit nu ar trebui considerate ca praguri stricte, ci ca linii directoare care utilizează, de exemplu, un sistem de semafoare cu niveluri diferite de acceptabilitate . Alții au subliniat o abordare realistă, trecând de la indicatorii binari la concentrarea pe „ceea ce este fezabil și acceptabil pentru cine și în ce circumstanțe”. Având în vedere dificultățile legate de interpretarea estimărilor efectului, mai multe surse recomandate constatările calitative din studiile exploratorii ar trebui să fie mai influente decât constatările cantitative .,interesant este că a existat ambiguitate în ceea ce privește progresia atunci când rezultatele exploratorii au indicat modificări substanțiale ale proiectului de intervenție sau evaluare. Surse care iau în considerare această problemă au sugerat că, dacă se fac „modificări ample” sau „modificări majore” (rețineți că nu au specificat ce calificat ca atare), cercetătorii ar trebui să revină la fazele de dezvoltare exploratorie sau de intervenție .,în mod alternativ, în faza de fezabilitate, cercetătorii pot identifica probleme fundamentale cu intervenția sau comportamentul procesului și pot reveni la faza de dezvoltare, mai degrabă decât să procedeze la un proces complet.”(p. 1) .cu toate acestea, după cum s-a descris anterior, pragul la care modificările sunt determinate a fi „majore” a rămas ambiguu., În timp ce orientările MRC actualizate s-au mutat într-un model mai iterativ, acceptând că uneori poate fi necesară deplasarea înapoi între fezabilitate/pilotare și dezvoltarea intervenției, nu a existat nicio orientare cu privire la condițiile în care ar trebui să aibă loc mișcarea între aceste două etape.
Tema 7: implicarea părților interesate
Mai multe surse au recomandat o serie de părți interesate (de exemplu ,, intervenția furnizorii de intervenție beneficiarii, reprezentanții publici precum și practicieni care s-ar putea folosi probele prezentate de către plin proces) să fie implicați în planificarea și conducerea studiu exploratoriu pentru a asigura studiile exploratorii reflectă realitățile de intervenție cadru . În special, au fost recomandate abordări participative bazate pe comunitate ., În timp ce mulți au subliniat valoarea părților interesate în Proces, Comitete de conducere și alte grupuri de studiu , unele avertizat despre echilibru între cercetători și a părților interesate și, de asemenea, a avertizat cercetatorii combin implicarea părților interesate cu o cercetare calitativă .
Deși pacientul publice și reprezentanți în echipele de cercetare poate oferi feedback-ul de ajutor de intervenție, aceasta nu constituie o cercetare calitativă și nu poate avea ca rezultat suficient de robust date pentru a informa dezvoltarea corespunzătoare de intervenție.”(P. 8) .,
Tema 8: raportarea studiilor exploratorii
recomandări detaliate pentru raportarea studiilor exploratorii au fost furnizate recent în noile standarde consolidate ale studiilor de raportare (CONSORT) de către Eldridge et al. . În plus, punctele recurente au fost aduse de alte surse de orientare. Mai ales, a fost recomandat ca studiile exploratorii să fie publicate în reviste evaluate de colegi, deoarece acest lucru poate oferi informații utile altor cercetători cu privire la ceea ce sa făcut, ce nu a funcționat și ce ar putea fi cel mai potrivit ., Un studiu exploratoriu poate avea ca rezultat, de asemenea, mai multe publicații, dar ar trebui să facă trimitere la alte lucrări efectuate în cadrul aceluiași studiu exploratoriu . Mai multe surse de orientare subliniază, de asemenea, că studiile exploratorii ar trebui să fie etichetate în mod corespunzător în titlu/rezumat pentru a permite identificarea ușoară; cu toate acestea, nomenclatura sugerată a variat în funcție de orientări .