autor Imagine prin Amabilitatea St Jude Spitalul de Cercetare
legendă Imagine Gael, un pacient de la St Jude Spitalul de Cercetare care au primit tratament, cu mama lui,
NE spun oamenii de știință au folosit cu HIV pentru a face o terapie genetică, care l-a vindecat opt sugari de imunodeficiență combinată severă, sau „bubble boy” boala. rezultatele cercetării, dezvoltate la un spital din Tennessee, au fost publicate în New England Journal of Medicine., bebelușii, născuți cu protecție imună mică sau deloc, au acum un sistem imunitar complet funcțional.copiii netratați cu această tulburare trebuie să trăiască în condiții complet sterile și tind să moară ca sugari. terapia genică a implicat colectarea măduvei osoase a bebelușilor și corectarea defectului genetic din ADN-ul lor la scurt timp după naștere.,
Imagine de autor SPL
Imagine legendă David Vetter, care a ajuns să fie cunoscut în 1970 ca bubble boy
„corect” gene – folosit pentru a repara defectul – a fost introdus într-o versiune modificata de unul dintre HIV, virusul care provoacă SIDA. cercetătorii au spus că majoritatea bebelușilor au fost externați din spital în decurs de o lună.,
Dr. Ewelina Mamcarz de St Jude, un autor al studiului, a declarat într-o declarație: „Acești pacienți sunt copii mici acum, care răspund la vaccinare și au un sistem imunitar pentru a face toate celulele sistemului imunitar au nevoie de protecție de la infecții ca acestea explora lumea și de a trăi o viață normală.”aceasta este o premieră pentru pacienții cu SCID-X1”, a adăugat ea, referindu-se la cel mai frecvent tip de SCID.pacienții au fost tratați la Spitalul de cercetare pentru copii St Jude din Memphis și la Spitalul de copii UCSF Benioff din San Francisco.,
terapia genică pentru copii cu bule „merită riscul”
terapia genică „succesul” dezvăluit
„Bubble boy” sărbătorește 10 ani
ce este acest sindrom?cazul lui David Vetter este probabil cel mai cunoscut caz de imunodeficiență combinată severă (SCID), o boală care i-a făcut imposibil să se angajeze cu lumea din afara unei camere de plastic.poreclit „Bubble Boy”, Vetter s-a născut în 1971 cu boala și a murit la vârsta de 12 ani după un transplant de măduvă osoasă eșuat.,
Imagine de autor Getty Images
în Termen de 20 de secunde de la nașterea sa, la Spitalul de Copii Texas din Houston, a fost plasat într-un plastic izolator, unde a trăit până la vârsta de șase ani când a fost dat un material plastic special, costum conceput de Nasa, agenția spațială americană.părinții lui au pierdut deja un copil din cauza bolii înainte de a se naște.
Imagine de autor Getty Images
care sunt alte opțiuni de tratament?,în prezent, cel mai bun tratament pentru SCID-XI este un transplant de măduvă osoasă cu un donator frate potrivit țesutului. Dar, potrivit St Jude, mai mult de 80% dintre acești pacienți nu au astfel de donatori și trebuie să se bazeze pe celule stem din sânge de la alți donatori.acest proces este mai puțin probabil să vindece boala bubble boy și este mai probabil să provoace reacții adverse grave ca urmare a tratamentului., progresele anterioare în terapia genică au oferit alternative la un transplant de măduvă osoasă, dar aceste tratamente au implicat uneori chimioterapie și au avut implicații pentru o serie de alte boli, inclusiv tulburări de sânge, siclemie și talasemie și sindrom metabolic.,
Video legendă Când Rhys Harris a avut tratamentul lui, părinții lui nu știu dacă va supraviețui