AMERIKANSKE forskere sier de har brukt HIV å gjøre en genterapi som kurert åtte spedbarn med alvorlig kombinert immunsvikt, eller «bubble boy» sykdom.
Resultatene av forskningen, som ble utviklet på en Tennessee sykehus, ble publisert i New England Journal of Medicine.,
babyer født med liten eller ingen immune beskyttelse, har nå fullt fungerende immunforsvar.
Ubehandlet barn med denne lidelsen har til å leve i helt sterile forhold og har en tendens til å dø som spedbarn.
genterapi involvert samle babyer bein marg og utbedring av den genetiske defekter i DNA deres snart etter sin fødsel.,
«riktig» gen – brukes til å fikse feilen – ble satt inn i en endret versjon av en av HIV, viruset som forårsaker AIDS.
Forskere sa de fleste babyer ble utskrevet fra sykehuset i løpet av en måned.,
Dr Ewelina Mamcarz av St. Jude, en forfatter av studien, sa i en uttalelse: «Disse pasientene er småbarn nå, som svarer til vaksiner og har immunsystem til å gjøre alle immunceller de har behov for beskyttelse mot infeksjoner som de utforsker verden og leve normale liv.»
«Dette er en første for pasienter med SCID-X1,» la hun til, med henvisning til de mest vanlige typen av SCID.
Den pasienter ble behandlet ved St. Jude Children ‘s Research Hospital i Memphis, og på UCSF Benioff Children’ s Hospital i San Francisco.,
- Boble baby genterapi ‘verdt risikoen’
- Gene therapy «suksess» avslørt
- ‘Bubble boy’ feirer 10 år
Hva er dette syndromet?
I tilfelle av David Vetter er kanskje den mest kjente tilfelle av alvorlig kombinert immunsvikt (SCID), en sykdom som gjorde det umulig for ham å kommunisere med verden utenfor en plast kammer.
Tilnavnet «Bubble Boy», Vetter var født i 1971 med sykdom og døde i en alder av 12 år etter en mislykket bein marg transplantasjon.,
Innen 20 sekunder etter hans fødsel ved Texas Children ‘ s Hospital i Houston, ble han plassert i en plast isolasjon kammer, hvor han bodde inntil seks år da han ble gitt en spesiell plast passer utviklet av Nasa, den AMERIKANSKE romfartsorganisasjonen.
Hans foreldre hadde allerede mistet ett barn til sykdom før han ble født.
Hva er andre behandlingstilbud?,
i Dag, den beste behandling for SCID-XI er et bein marg transplantasjon med en vev-matchet søsken donor. Men i henhold til St. Jude, mer enn 80% av disse pasientene mangler slik givere og må stole på blod stamceller fra andre givere.
Denne prosessen er mindre sannsynlighet for å kurere bubble boy sykdom, og er mer sannsynlig å forårsake alvorlige bivirkninger som følge av behandlingen.,
Tidligere fremskritt i genterapi gitt alternativer til et bein marg transplantasjon, men disse behandlingene noen ganger involvert kjemoterapi og hadde konsekvenser for en rekke andre sykdommer, inkludert blodsykdommer, sigd celle anemi og thalassaemia, og metabolsk syndrom.,
Du kan også være interessert i:
genterapi behandler ‘bubble boy’