미국 과학자들은 말 그들이 사용하는 HIV 하는 유전자 치료는 치료 팔아의 심각한 결합 면역 결핍,또는”거”질병입니다. 테네시 병원에서 개발 된 연구 결과는 뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신(New England Journal Of Medicine)에 발표되었습니다., 면역 보호가 거의없는 상태에서 태어난 아기들은 이제 완전히 기능하는 면역 체계를 가지고 있습니다.
이 장애를 가진 치료받지 않은 아기는 완전히 무균 상태로 살아야하며 유아로 죽는 경향이 있습니다.
유전자 요법은 아기의 골수를 수집하고 출생 직후 DNA 의 유전 적 결함을 교정하는 것과 관련이 있습니다.,
“올바른”유전자 수정하는 데 사용되는 결함이 없이 삽입되었으로 변경된 버전의 중 하나 에이즈,바이러스는 원인이다. 연구자들은 대부분의 아기들이 1 개월 이내에 병원에서 퇴원했다고 말했다.,
Dr Ewelina Mamcarz 세인트 유다서,이 연구의 저자,성명에서 말했다:”이러한 환자 유아,지금은 응답을 예방 접종하고 면역 시스템의 모든 면역세포들은 필요한 보호 감염에서 그들이 세계를 탐험하고 정상적인 삶. 그녀는 가장 일반적인 유형의 SCID 를 언급하면서”이것은 SCID-X1 환자의 첫 번째 사례”라고 덧붙였다.
환자들은 멤피스의 St Jude Children’s Research Hospital 과 샌프란시스코의 UCSF Benioff Children’S Hospital 에서 치료를 받았다.,
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- 유전자 치료에 성공한’공개
- ‘거품 소년’기념 10 년
무엇이 증후군?
데이비드 베터(David Vetter)의 사례는 아마도 심각한 복합 면역 결핍증(SCID)의 가장 유명한 사례 일 것입니다.
“Bubble Boy”라는 별명을 가진 Vetter 는 1971 년에이 질병으로 태어 났으며 골수 이식에 실패한 후 12 세의 나이로 사망했습니다.,
20 초 이내에 자신의 출생에서 텍사스 어린이 병원에서 휴스턴,그는 배치에서 플라스틱 절연실,그가 살았을 때까지 여섯 살 때 그 때 주어지는 특별한 플라스틱에 맞게 설계되었 Nasa 에 의해,미국의 기관입니다.
그의 부모는 이미 태어나 기 전에 질병에 걸린 한 아이를 잃어 버렸습니다.
무엇이 다른 처리 옵션?,
현재 SCID-XI 에 대한 최상의 치료법은 조직과 일치하는 형제 기증자가있는 골수 이식입니다. 그러나 세인트 주드에 따르면이 환자의 80%이상이 그러한 기증자가 부족하고 다른 기증자의 혈액 줄기 세포에 의존해야합니다.
이 프로세스 가능성이 적을 치료하는 거품 소년 질병,그리고 더 일으킬 가능성이 심각한 부작용과 결과적으로의 치료입니다.,
이전에서 발전 유전자 치료 제공하는 대안이 골수이식을 하지만 이러한 치료로 관련된 화학요법 및 영향의 범위에 대한 다른 질병을 포함하여 혈액 장애를,겸상적혈구 빈혈증 및 thalassaemia,및 대사증후군이 있었습니다.,
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