米国の科学者たちは、HIVを使って重度の乳児を治す遺伝子治療を作ったと言います免疫不全、または”バブルボーイ”病気。
テネシー州の病院で開発された研究の結果は、New England Journal of Medicineに掲載されました。,
免疫防御がほとんどまたはまったくなく生まれた赤ちゃんは、今や完全に機能する免疫系を持っています。
この障害を有する未治療の乳児は、完全に滅菌状態で生きなければならず、乳児として死ぬ傾向がある。
遺伝子治療は、赤ちゃんの骨髄を収集し、出生後すぐにDNAの遺伝的欠陥を修正することを含んでいました。,
欠陥を修正するために使用された”正しい”遺伝子は、エイズを引き起こすウイルスであるHIVの一つの変更版に挿入された。
研究者は、赤ちゃんのほとんどは一ヶ月以内に病院から退院したと述べました。,
研究の著者であるSt JudeのEwelina Mamcarz博士は声明で次のように述べています：”これらの患者は予防接種に応答しており、世界を探検して正常な生活を送るときに感染から保護するために必要なすべての免疫細胞を作るための免疫システムを持っている幼児です。”
“これはSCID-X1の患者にとって初めてのものです”と彼女は付け加え、最も一般的なタイプのSCIDに言及しました。
患者は、メンフィスのSt Jude Children’S Research HospitalおよびサンフランシスコのUCSF Benioff Children’S Hospitalで治療された。,
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この症候群は何ですか？
David Vetterのケースは、おそらく重度の複合免疫不全（SCID）の最も有名なケースであり、彼がプラスチックチャンバーの外の世界と関わることを不可能にした病
“バブルボーイ”の愛称で呼ばれるVetterは、1971年にこの病気で生まれ、骨髄移植に失敗した後、12歳で死亡しました。,
ヒューストンのテキサス小児病院で生まれてから20秒以内に、彼はプラスチック製の隔離室に入れられ、米国宇宙機関Nasaによって設計された特別なプラスチック製のスーツを与えられた。
彼の両親は、彼が生まれる前にすでに病気で一人の子供を失っていました。
他の治療オプションは何ですか？,
現在、SCID-XIのための最良の治療法は、組織一致した兄弟ドナーを有する骨髄移植である。 しかし、St Judeによると、これらの患者の80％以上がそのようなドナーを欠いており、他のドナーの血液幹細胞に依存しなければならない。
このプロセスは、バブルボーイ病を治癒する可能性が低く、治療の結果として重篤な副作用を引き起こす可能性が高い。,
遺伝子治療の以前の進歩は、骨髄移植に代わるものを提供しましたが、これらの治療法は化学療法を伴うことがあり、血液疾患、鎌状赤血球貧血,
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