CI dicono gli scienziati hanno usato l’HIV per fare una terapia genica che curato otto neonati di immunodeficienza combinata grave, o “bubble boy” della malattia.
I risultati della ricerca, sviluppata in un ospedale del Tennessee, sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.,
I bambini, nati con poca o nessuna protezione immunitaria, ora hanno un sistema immunitario completamente funzionale.
I bambini non trattati con questo disturbo devono vivere in condizioni completamente sterili e tendono a morire da neonati.
La terapia genica prevedeva la raccolta del midollo osseo dei bambini e la correzione del difetto genetico nel loro DNA subito dopo la nascita.,
“giusto” gene – utilizzato per correggere il difetto – è stata inserita una versione modificata di quello dell’HIV, il virus che causa l’AIDS.
I ricercatori hanno detto che la maggior parte dei bambini sono stati dimessi dall’ospedale entro un mese.,
Dr Ewelina Mamcarz di St Jude, autore dello studio, ha dichiarato in una dichiarazione: “Questi pazienti sono bambini piccoli ora, che stanno rispondendo alle vaccinazioni e hanno un sistema immunitario per rendere tutte le cellule immunitarie di cui hanno bisogno per la protezione dalle infezioni mentre esplorano il mondo e vivono una vita normale.”
“Questa è la prima volta per i pazienti con SCID-X1”, ha aggiunto, riferendosi al tipo più comune di SCID.
I pazienti sono stati trattati al St Jude Children’s Research Hospital di Memphis e all’UCSF Benioff Children’s Hospital di San Francisco.,
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Che cos’è questa sindrome?
Il caso di David Vetter è forse il caso più famoso di immunodeficienza combinata grave (SCID), una malattia che gli ha reso impossibile impegnarsi con il mondo al di fuori di una camera di plastica.
Soprannominato “Bubble Boy”, Vetter è nato nel 1971 con la malattia e morì all’età di 12 anni dopo un trapianto di midollo osseo fallito.,
Entro 20 secondi della sua nascita presso l’Ospedale dei Bambini del Texas a Houston, è stato messo in una camera di isolamento di plastica, dove ha vissuto fino all’età di sei anni quando gli fu data una speciale tuta di plastica progettato dalla Nasa, l’ente spaziale americano.
I suoi genitori avevano già perso un figlio a causa della malattia prima che nascesse.
Quali sono le altre opzioni di trattamento?,
Attualmente, il miglior trattamento per SCID-XI è un trapianto di midollo osseo con un donatore fratello abbinato al tessuto. Ma secondo St Jude, oltre l ‘ 80% di questi pazienti non ha tali donatori e deve fare affidamento sulle cellule staminali del sangue di altri donatori.
Questo processo ha meno probabilità di curare la malattia di bubble boy ed è più probabile che causi gravi effetti collaterali a seguito del trattamento.,
I precedenti progressi nella terapia genica hanno fornito alternative a un trapianto di midollo osseo, ma questi trattamenti a volte hanno coinvolto la chemioterapia e hanno avuto implicazioni per una serie di altre malattie, tra cui malattie del sangue, anemia falciforme e talassemia e sindrome metabolica.,
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