Se un bambino viene diagnosticato e trattato entro i primi mesi di vita prima che il bambino abbia una grave infezione, il tasso di sopravvivenza a lungo termine è superiore al 90%. Con il trattamento precoce, la maggior parte dei bambini con SCID dovrebbe essere in grado di sviluppare il proprio sistema immunitario funzionante. Il miglior corso di trattamento per un bambino con SCID dipende da diversi fattori tra cui il tipo di SCID, la salute del bambino e le raccomandazioni del medico.,
La maggior parte dei bambini con SCID sono trattati con HSCT, o trapianto di midollo osseo, che si traduce in un nuovo sistema immunitario in grado di combattere le infezioni. In HSCT, i medici prendono cellule sane che formano il sangue che possono svilupparsi in un sistema immunitario sano da un donatore e metterle in un bambino. Le cellule donatrici forniscono al bambino un sistema immunitario.
Un’altra opzione di trattamento meno comune ma promettente è la terapia genica, che è attualmente in studi clinici. Nella terapia genica, i medici estraggono le cellule che formano il sangue difettose di un bambino, correggono il difetto e rimettono le cellule corrette nel bambino., Le cellule riparate forniscono al bambino un sistema immunitario funzionante.
Un terzo trattamento, la terapia enzimatica sostitutiva
, può essere utilizzato solo per i bambini con ADA-SCID. Nella terapia enzimatica sostitutiva , l’enzima mancante viene regolarmente iniettato nel bambino con SCID per aumentare l’enzima ADA. I risultati sono temporanei e non riparano in modo permanente il sistema immunitario. Infine i bambini con ADA-SCID richiederanno HSCT o la terapia genica per i risultati a lungo termine.,
Prima di questi trattamenti, un bambino con SCID inizierà il processo di trattamento assumendo antibiotici, antivirali e antifungini per scongiurare l’infezione. Il bambino riceverà anche una terapia con immunoglobuline, o Ig, un’infusione di anticorpi progettati per potenziare il sistema immunitario del bambino. L’Ig è ottenuto attraverso donatori di plasma umano.