amerikai tudósok azt mondják, hogy használják HIV, hogy egy génterápia, amely gyógyítható nyolc csecsemő súlyos kombinált immunhiányos, vagy “buborék fiú” betegség.
a Tennessee kórházban kifejlesztett kutatás eredményei a New England Journal of Medicine-ben jelentek meg.,
a kevés vagy semmilyen immunvédelemmel született csecsemőknek most már teljesen működőképes immunrendszerük van.
Az ilyen betegségben szenvedő kezeletlen csecsemőknek teljesen steril körülmények között kell élniük, és csecsemőként hajlamosak meghalni.
a génterápia során a csecsemők csontvelőjét gyűjtötték össze, és nem sokkal a születésük után kijavították a DNS genetikai hibáját.,
a hiba kijavításához használt “correct” gént beillesztették a HIV egyik módosított verziójába, a vírusba, amely AIDS – et okoz.
A kutatók szerint a csecsemők többségét egy hónapon belül kiengedték a kórházból.,
Dr. Ewelina Mamcarz, St Jude, a tanulmány szerzője egy nyilatkozatában elmondta: “Ezek a betegek most kisgyermekek, akik reagálnak az oltásokra, és immunrendszerük van arra, hogy minden immunsejtet megvédjenek a fertőzésektől, mivel felfedezik a világot, és normális életet élnek.”
“Ez az első a SCID-X1-es betegek számára” – tette hozzá, utalva a leggyakoribb SCID típusra.
a betegeket a memphisi Szent Jude Gyermekkórházban és a San Franciscó-i UCSF Benioff Gyermekkórházban kezelték.,
- buborék baba génterápia “megéri a kockázatot”
- génterápia “siker” kiderült
- “buborék fiú” ünnepli 10 év
mi ez a szindróma?
David Vetter esete talán a leghíresebb súlyos kombinált immunhiány (SCID) esete, amely olyan betegség, amely lehetetlenné tette számára, hogy egy műanyag kamrán kívül lépjen kapcsolatba a világgal.
becenevén “Bubble Boy”, Vetter 1971-ben született a betegséggel, és 12 éves korában halt meg egy sikertelen csontvelő-transzplantáció után.,
születését követő 20 másodpercen belül a Texasi Houstoni Gyermekkórházban egy műanyag elszigetelő kamrába helyezték, ahol hat éves koráig élt, amikor a Nasa, az amerikai űrügynökség által tervezett speciális műanyag öltönyt kapott.
szülei már születésük előtt elvesztettek egy gyermeket a betegségben.
milyen egyéb kezelési lehetőségek vannak?,
jelenleg a SCID-XI legjobb kezelése egy csontvelő-transzplantáció egy szövethez illeszkedő testvér donorral. St. Jude szerint azonban ezeknek a betegeknek több mint 80% – ánál nincs ilyen donor, és más donorok vér őssejtjeire kell támaszkodnia.
Ez a folyamat kisebb valószínűséggel gyógyítja meg a buborékfiú-betegséget, és nagyobb valószínűséggel okoz súlyos mellékhatásokat a kezelés következtében.,
a Korábbi fejlesztések a génterápia, feltéve, alternatívák, hogy a csontvelő-transzplantáció, de ezek a kezelések néha benne kemoterápia és voltak következményei számos más betegségek, többek között a vér rendellenességek, sarlósejtes vérszegénység, thalassaemia, valamint a metabolikus szindróma.,
Ön is érdekelt lehet:
génterápia kezeli “buborék fiú”