Felülvizsgálat statisztikák
Négy ezer kilencvenöt az egyedi rekordok azonosítottak, amelyek 93 felül a teljes szöveg (lásd Fig. 1). A szisztematikus felülvizsgálat összesen 30 dokumentumot tartalmazott, amelyek 25 egyedi iránymutatást képviseltek., A legtöbb útmutatási forrás nem azonosította kifejezetten a közönség szándékait és az útmutatást, amely a közegészségügy szempontjából releváns volt. A 2. táblázat áttekintést nyújt a felülvizsgálatban szereplő összes iránymutatási forrásról, a közegészségügyre többé-kevésbé releváns iránymutatási forrásokkal, valamint azokkal, amelyek kifejezetten randomizált kialakítású feltáró tanulmányokra vonatkoztak.
Flow diagram
Megállapításai útmutató
A mellékelt útmutatást jelentett széles ajánlások a folyamat lefolytatása, valamint adatszolgáltatási feltáró vizsgálatok., Mi kategóriába ezeket a nyolc téma, hogy elfog: előfeltételek elvégzéséért feltáró tanulmány nómenklatúra útmutató az intervenciós értékelési útmutató körül a jövőben értékelő tanulmány design, adaptív vs merev minták, progresszió kritériumai feltáró vizsgálatok az érdekeltek bevonása, valamint adatszolgáltatási.,
szöveges leírását, témák
Téma 1: előfeltételek elvégzéséért feltáró tanulmány
Amennyiben említettük, előfeltétele foglalt tevékenységek meghatározása, a bizonyítékok megállapítása, elméleti alapon, a beavatkozás azonosítása az intervenciós összetevőket, valamint modellezése az intervenciós annak érdekében, hogy megértsük, hogyan intervenciós komponensek kölcsönösen hatással a végső eredmények . Ezeket gyakran megvitatták az MRC intervenciós fejlesztési-értékelési ciklusának keretében ., Kiemelték azt is, hogy az intervenciós komponensek hogyan hatnak egymásra a különböző kontextuális beállításokkal, valamint a nem szándékolt ártalmak, valamint a lehetséges végrehajtási problémák azonosítását. Nem volt részlet a megítélésben, amikor ezeket a fenti feltételeket kielégítően teljesítették egy feltáró tanulmányra való áttéréshez.
2. téma: nómenklatúra
a kifejezések széles skáláját használták, néha szinonimaként, a feltáró tanulmányok leírására, amelyek közül a leggyakoribb a kísérleti próba / vizsgálat. A 3. táblázat az útmutatásban használt kifejezések gyakoriságát mutatja, beleértve a jóváhagyott egyéb kifejezéseket is.,
a Különböző terminológia nem úgy tűnik, hogy következetesen kapcsolódó konkrét vizsgálat céljából (lásd téma 3), amint azt a 2.Táblázat. A “kísérleti” és a “megvalósíthatósági” tanulmányokat néha felcserélhetően használták, míg mások különbséget tettek a kettő között a tervezési jellemzők vagy a konkrét célok szerint ., Például, néhány leírt kísérleti tanulmányok, mint egy kisebb változata a jövőben RCT futtatni miniatűr és néha társított randomizált design, de nem mindig . Ezzel szemben, megvalósíthatósági tanulmányok használták, mint egy esernyő kifejezés Eldridge et al. a megvalósíthatósági tanulmányok egy részhalmazát képviselő kísérleti tanulmányokkal: “javasoljuk, hogy a kutatók a megvalósíthatóságot átfogó koncepciónak tekintsék, az összes olyan tanulmányt, amelyet egy fő tanulmány előkészítése során készítettek, amely nyitott a megvalósíthatósági tanulmányokra, a kísérleti tanulmányok pedig a megvalósíthatósági tanulmányok részhalmazaként.”(18. O.).,
a megvalósíthatósági tanulmányok olyan konkrét beavatkozási és kísérleti tervezési elemekre összpontosíthatnak, amelyek nem tartalmazhatnak randomizációt . A belső kísérleti tanulmányokat elsősorban a teljes vizsgálat részeként tekintették meg, ezért azokat a 3.táblázat nómenklatúrája nem tartalmazza.
bár egyetlen forrás sem állította kifejezetten, hogy egy feltáró tanulmánynak az egyik területre kell összpontosítania, nem pedig a másikra, a feltáró tanulmányok céljai és kapcsolódó módszerei két különálló témára oszlanak. Ezek magában a beavatkozásban vagy a jövőbeli értékelési tervben foglaltak megvizsgálására vonatkoztak, és az alábbiakban a 3.és 4. téma részletezi őket.,
Theme 3: guidance for intervention assessment
guidance Sources of guidance accompled exploratory studies having formative purposes (pl. finomítása a beavatkozás és kezelése bizonytalanságok kapcsolódó beavatkozás végrehajtása), valamint summative goals (azaz értékeli a potenciális hatását beavatkozás vagy ígéretét).
Finomítás a beavatkozás, illetve a mögöttes elmélet
Egy kis útmutatást azt javasolta, hogy a változások belül feltáró vizsgálatok finomítani a beavatkozás, illetve a mögöttes elmélet igazítani intervenciós tartalmat egy új beállítást ., Az útmutatás azonban nem volt világos, hogy mi minősül kisebb változásoknak és a progresszió kritériumaira gyakorolt jelentős hatásoknak (lásd a 6.témát). A beavatkozás vagy a mögöttes elmélet módosításakor néhány útmutatás azt javasolta, hogy erre a feltáró tanulmány során kerüljön sor (lásd az 5.témát). Mások kiemelték annak a szerepét, hogy egy többkaros kialakítással kiválasztják a beavatkozás tartalmát a teljes értékelés előtt, és felmérik a különböző beavatkozások vagy beavatkozási összetevők lehetséges mechanizmusait ., Több forrásból kiemelt szerepének kvalitatív kutatás optimalizálása vagy finomítás beavatkozás, különösen a megértés összetevői a logikai modell felszínre a rejtett vonatkozásai, intervenciós fontos nyilvánított eredmények .
Intervenciós végrehajtási
Ott volt a megállapodás széles körű útmutatást, hogy a feltáró vizsgálatok lehet felfedezni kulcs bizonytalanságok kapcsolatos beavatkozás végrehajtása, mint elfogadhatósági, megvalósíthatósági vagy praktikum. Ezek a kifejezések gyakran rosszul definiáltak és egymással felcserélhetők voltak., Az elfogadhatóságot a címzettek reakciói szempontjából vették figyelembe, míg mások az intervenciós szolgáltatók, a szállítók és az egészségügyi szakemberek szempontjából is figyelmet fordítottak a megvalósíthatóságra . A végrehajtás, a megvalósíthatóság, a hűség és a “gyakorlatiasság” feltárta annak valószínűségét, hogy a gyakorlatban meg tudják valósítani azt, amit szántak . Ezeket néha a beágyazott folyamatértékelés céljainak nevezték, amelyek egy feltáró tanulmány mellett zajlottak, bár a folyamatértékelés kifejezést soha nem határozták meg .,
minőségi kutatásokat ösztönöztek az intervenció elfogadhatóságának vagy végrehajtásának értékelésére (pl. nem résztvevők megfigyelése révén ). Óvatosság ajánlott a fókuszcsoportok tekintetében, ahol fennáll az eltérő nézetek elfedésének veszélye . Mások mennyiségi felméréseket javasoltak a megőrzési arányok és a lemorzsolódás okainak vizsgálatára . Emellett több forrás is hangsúlyozta, hogy számos kontextusban —különösen a kevésbé szocioökonómiailag kiemelt csoportokban-meg kell vizsgálni az egészség terén mutatkozó egyenlőtlenségek szélesítésének kockázatát .,
az Egyik forrás útmutató megvizsgálta, hogy randomizáció volt értékeléséhez szükséges beavatkozás elfogadhatósági, abban a hitben, hogy ez szükségtelen, hanem arra utal, lehet, hogy ‘potenciálisan függ előnyben között beavatkozások kínált a fő tárgyalás’ (; p. 9). Így az intervenció elfogadhatóságával kapcsolatos kérdések-különösen a többkaros vizsgálatokon belül-a résztvevők körében a klinikai egyensúlyra és a randomizációs eljárások elfogadhatóságára vonatkozhatnak .,
az intervenciós hatás értékelésének megfelelősége
Több iránymutatási forrás megvitatta a beavatkozás hatásának megértésének szükségességét, beleértve a károkat, előnyöket vagy nem szándékos következményeket . Az iránymutatás nagy része a hatékonyság statisztikai vizsgálataira összpontosított, nem értve e cél megalapozottságát, bár minőségi módszereket is javasoltak . Néhány elítélte a hatékonyság statisztikai vizsgálatát, mivel az ilyen vizsgálatok gyakran alulteljesítettek, ami a hatásméretek pontatlan és potenciálisan félrevezető becsléséhez vezet ., Mások azzal érveltek, hogy a valószínű hatásméretre vonatkozó becslés bizonyíthatja, hogy a beavatkozás rendeltetésszerűen működött, és nem okozott súlyos, nem szándékos károkat, ezért a teljes vizsgálat erejének kiszámításához használható . Az MRC későbbi útmutatása kétértelműbb, mint a korábbi iránymutatás, kijelentve, hogy a becsléseket óvatosan kell értelmezni, ugyanakkor a hatásméretek “biztonságos” feltételezéseit előfeltételként kell megadni a teljes értékelés folytatása előtt ., A kísérleti és megvalósíthatósági tanulmányok között megkülönböztetett NIHR-iránymutatás támogatta a kísérleti tanulmányok elsődleges kimenetelének értékelését, bár nem világos, hogy ez arra utal-e, hogy a pilótának magában kell foglalnia az elsődleges eredmény változásainak kezdeti tesztjét, vagy egyszerűen csak azt, hogy az elsődleges eredményt ugyanúgy kell mérni, mint a teljes értékelésben. Ezzel szemben a “megvalósíthatósági tanulmányok” esetében jelezte, hogy a cél magában foglalhatja a teljes értékelés során alkalmazandó eredménymérés megtervezését.,
Mások az ügy azonosítására szolgáló bizonyítékokat, a potenciális hatékonyságát, beleértve a használat ideiglenes vagy végpontokat , meghatározott ‘…változók az ok-okozati út, amit lehet, hogy végül az elsődleges eredményt a jövőben végleges RCT, vagy az eredmények a korai időpontban, annak érdekében, hogy felmérje a potenciális intervenciós befolyásolja, valószínűleg eredmények a jövőben végleges RCT…’ (p. 14).,
Randomizáció egyértelmű volt, mint egy funkció, a feltáró vizsgálatok becslésekor hatása méret becslés a beavatkozás, mint messzemenő a valószínűsége, hogy a megfigyelt különbségek miatt beavatkozás , útmutatást többnyire írt a kiinduló feltételezés, hogy a teljes körű értékelés formájában történik egy RCT, útmutatást, koncentrált kevesebb feltáró vizsgálatok a kvázi-kísérleti vagy egyéb minták., Azoknál a vizsgálatoknál, amelyek a potenciális hatékonyságot helyettesítő vagy időközi eredmény alkalmazásával kívánják felmérni, a megfelelő teljesítmény biztosítása érdekében ajánlott standard mintaméret-számítást alkalmazni, bár megfigyelték, hogy ez a cél ritka a feltáró vizsgálatokban .
Theme 4: guidance surrounding the future evaluation design
a források következetesen támogatták a tanulmányi eljárások megvalósíthatóságának értékelését vagy a jövőbeli értékelés paramétereinek becslését. Az ajánlásokat az alábbiakban részletezzük.,
a jövőbeli értékelési terv megvalósíthatóságának értékelése
a jövőbeli értékelési eljárások megvalósíthatóságának értékelése általában ajánlott volt a jövőbeli értékelés lefolytatását vagy elfogadhatóságát aláásó problémák elkerülése érdekében . Számos eljárást javasoltak a megvalósíthatóság értékelésére, beleértve az adatgyűjtést , a résztvevők megtartási stratégiáit , a randomizálást , a felvételi módszereket , a teljes vizsgálati protokoll futtatását, a résztvevők randomizálási hajlandóságát és a szennyeződés kérdéseit ., Volt nézeteltérés vonatkozó megfelelőség értékelése vakító a kísérleti vizsgálatok során , egy forrás, megjegyezve, dupla vakító nehéz, amikor a résztvevők segíti a változó a magatartása; bár értékelésére egyetlen vakító lehet .
minőségi, mennyiségi és vegyes módszereket hagytak jóvá e folyamatok értékelésére. A feltáró tanulmányok irányításának tendenciáját tükrözve, hogy az RCT-kre való felkészülés során végzett tanulmányokra korlátozódnak, a randomizáció szerepének megvitatása a feltáró vizsgálati szakaszban erősen szerepelt az útmutatásban., Randomizáció belül egy feltáró tanulmány tartották vizsgálatához szükséges megvalósíthatósági a toborzás, a hozzájárulás, hogy a véletlenszerűséget visszatartás, szennyeződés vagy karbantartási vakító a kontroll -, illetve intervenciós csoport, randomizáció eljárások, valamint, hogy minden összetevője egy jegyzőkönyv együtt tud dolgozni, bár randomizáció nem is tartották szükségesnek, hogy felmérje eredmény teher, valamint a résztvevő jogosultsági ., Míg konszenzus van arról, hogy milyen problémákat lehet értékelni keresztül véletlenszerűséget források nem értett egyet, hogy a véletlenszerűséget mindig meg kell előznie egy jövőbeli értékelési tanulmány, még akkor is, ha ez a jövőben tanulmány egy RCT. Úgy tűnt, hogy a vita összefügg a nómenklatúra és a kapcsolódó célok változásával. Például, néhány meghatározott kísérleti tanulmány, mint egy tanulmány fut miniatűr, hogy teszteljék, hogy az összes alkatrész működik együtt, ezáltal diktálja a randomizált design . A megvalósíthatósági tanulmányok esetében azonban csak akkor volt szükség a randomizálásra, ha csökkentette a jövőbeli értékelés paramétereinek becslésével kapcsolatos bizonytalanságokat ., Hasonlóképpen más útmutatások is kiemeltek egy feltáró tanulmányt (nómenklatúrától függetlenül), amelynek foglalkoznia kell a fő bizonytalanságokkal, és így nem függhet a randomizációtól .
a jövőbeli értékelési terv paramétereinek becslése
míg a kvalitatív módszereket hasznosnak ítélték az eredmények és azok megfelelő intézkedései kiválasztásához, a legtöbb útmutatás a jövőbeli értékelési mintaméretek becslésére szolgáló mennyiségi módszerekre összpontosított., Ez vitatott volt, mivel a jövőbeli értékeléshez szükséges mintaméretek túlbecslése vagy alulbecslése lehetséges, mivel egy kis pilóta becslései nem pontosak . A mintaméretek becslését a hatásméretek becsléseiből egy feltáró tanulmányban mindazonáltal egyesek szerint hasznosnak találták, ha kevés az irodalom, és a feltáró tanulmány ugyanazt a tervet és eredményt alkalmazta, mint a jövőbeli értékelés . A közegészségügyi beavatkozásokban gyakori klaszter-RCT-ket kifejezetten a mintaméret-számítások paramétereinek becslésére alkalmatlannak minősítették (pl., a klaszteren belüli korrelációs együtthatók), valamint a toborzási és nyomon követési arányok más forrásokból származó további információk nélkül, mivel nagyszámú klaszterre és egyéni résztvevőre lenne szükség . Mások említett ‘szabály’, amikor meghatározzák a minta mérete a feltáró tanulmány a számok változó között 10 75 fő / tárgyalás kar külön-külön randomizált tanulmányok ., Több is ajánlott figyelembe kell venni kívánt érdemi különbség az egészségre, a jövőben az értékelés, valamint a megfelelő méretű minta szükséges, hogy érzékeli ezt, ahelyett, hogy végző minta mérete számítások segítségével becsült valószínűsége hatása a méret a kísérleti adatok .
a költségek becsléséhez vagy az eredmények kiválasztásához szükségtelennek tekintettek egy randomizált tervet, bár az intervenciós és kontrollcsoportok toborzási és visszatartási arányának becslésére értékelték ., Amennyiben az útmutatás egy olyan hatásméret becslését jelezte, amely alkalmas a minta méretének jövőbeni értékeléséhez szükséges tájékoztatására, szükségszerűnek tekintették egy randomizált kialakítást .
Theme 5: flexible vs. fix design
források szerint a feltáró tanulmányok merev vagy rugalmas kialakítást alkalmazhatnak. Az utóbbival a tervezés a vizsgálat során megváltozhat, ami hasznos a beavatkozás megváltoztatásához, valamint a jövőbeli értékelési tervhez ., Itt a gyűjtés során kvalitatív adatokat lehet elemezni, formálni a feltáró vizsgálati folyamatot , például a későbbi adatgyűjtési pontok mintavételét, valamint tisztázni a beavatkozás hatékonyságára gyakorolt hatásokat .
ezzel szemben a rögzített feltáró vizsgálatokat elsősorban a jövőbeli értékelési paraméterek és folyamatok vizsgálata során ösztönözték . Lehet, hogy az egyes útmutatásokban használt nómenklatúra (például az értékelés miniatűr változataként leírt kísérleti tanulmányok) különbséget tesz a rugalmasabb és a szigorúbb tervek között., Néhány útmutatóban nem említették, hogy változtatásokat kell-e végrehajtani egy feltáró tanulmány során vagy azt követően, hogy a lehető legjobb tervet kaphassák a jövőbeli értékeléshez .
Theme 6: progression criteria to a future evaluation study
kevés útmutatást adtak arra vonatkozóan, hogy mit kell figyelembe venni a progresszió kritériumainak megfogalmazásakor a jövőbeni értékelési tanulmány folytatásához., Néhány összpontosított a vonatkozó bizonytalanságok a megvalósíthatósági , míg mások jelölje ki a konkrét tételeket vonatkozó költség-hatékonyság , finomítás ok-okozati hipotézisek kell vizsgálni a jövőben értékelő megbeszélés célpontokat . Mint tárgyalt témák, 3, 4, statisztikailag vizsgálat hatékonyságát, illetve használata hatás méretű hatalom számítások volt arra néhány, olyan kritériumok alapján hatás méretű volt, nem meghatározott .
nagyobb vitát szenteltek annak, hogyan lehet súlyozni a bizonyítékokat egy feltáró tanulmányból, amely több célt foglalkozott, és különböző módszereket alkalmazott., Néhány kifejezetten meghatározott progressziós kritériumot nem szigorú küszöbértékként, hanem iránymutatásként kell megítélni, például egy változó elfogadhatósági szintű közlekedési lámparendszert használva . Mások egy realista megközelítést hangsúlyoztak, a bináris indikátoroktól távolodva arra összpontosítva, hogy “mi megvalósítható és elfogadható, kinek és milyen körülmények között”. A hatásbecslések értelmezését övező nehézségek fényében a feltáró vizsgálatokból származó minőségi megállapításokat ajánló több forrásnak befolyásosabbnak kell lennie, mint a mennyiségi megállapítások .,
érdekes módon kétértelműség mutatkozott a progresszióval kapcsolatban, amikor a feltáró eredmények jelentős változásokat jeleztek az intervenciós vagy értékelési tervben. Források, figyelembe véve, hogy ezt a kérdést felvetette, hogy ha átfogó változtatásokat “vagy” jelentős módosítás történik, vagy (megjegyzés nem határozza meg, mi minősül ilyen), a kutatók vissza kell térnie a feltáró vagy intervenciós fejlesztési fázisban .,
” Alternatív megoldásként a megvalósíthatósági szakaszban a kutatók a beavatkozás vagy a próbaverzió alapvető problémáit azonosíthatják, és visszatérhetnek a fejlesztési szakaszba, nem pedig a teljes próbára.”(1. O.).
a korábban leírtak szerint azonban az a küszöbérték, amelyen a változásokat “nagynak” tekintik, kétértelmű maradt., Míg a frissített MRC útmutatás egy iteratívabb modellre költözött, elfogadva, hogy néha szükség lehet a megvalósíthatóság/kísérletezés és az intervenciós fejlesztés közötti visszatérésre, nem volt útmutatás arra vonatkozóan, hogy e két szakasz között milyen körülmények között kell mozogni.
7. téma: az érdekelt felek bevonása
Több forrás az érdekelt felek körét ajánlotta (pl., intervenciós szolgáltatók, intervenciós címzettek, nyilvános képviselői, valamint a szakemberek ki lehet használni a bizonyítékok által termelt, a teljes tárgyalás) részt vesz a tervezés, mind a futás a feltáró tanulmány érdekében feltáró vizsgálatok tükrözik a valóságot intervenciós beállítást . Különösen a közösségi alapú részvételi megközelítések ajánlottak ., Míg sok kiemelt értéke az érdekeltek Tárgyaláson Irányító Bizottságok, illetve más, hasonló tanulmány csoportok , néhány figyelmeztetett egyensúly között a kutatók, az érintettek meg is óva kutatók conflating érdekeltek bevonása a kvalitatív kutatás .
” bár a kutatócsoportok beteg-és közjogi képviselői hasznos visszajelzéseket adhatnak a beavatkozásról, ez nem minősül minőségi kutatásnak, és nem eredményezhet kellően megbízható adatokat ahhoz, hogy tájékoztassák a beavatkozás megfelelő fejlődését.”(8. o.).,
Theme 8: reporting of exploratory studies
részletes ajánlásokat jelentési feltáró vizsgálatok nemrég nyújtott új konszolidált Standards of Reporting Trials (CONSORT) guidance by Eldridge et al. . Ezen túlmenően a visszatérő pontokat más útmutatási források is felvetették. Leginkább azt javasolták, hogy feltáró tanulmányokat publikáljanak lektorált folyóiratokban, mivel ez hasznos információkat nyújthat más kutatóknak arról, hogy mi történt, mi nem működött, és mi lehet a legmegfelelőbb ., Egy feltáró tanulmány több publikációt is eredményezhet, de hivatkoznia kell az ugyanabban a feltáró tanulmányban végzett egyéb munkákra . Számos útmutatási forrás is rámutat arra, hogy a feltáró tanulmányokat a címben/absztraktban megfelelően fel kell címkézni az egyszerű azonosítás érdekében; a javasolt nómenklatúra azonban az útmutatástól függően változik .