NOS dizem os cientistas usaram o HIV para fazer uma terapia genética que curou oito bebês grave de imunodeficiência combinada, ou “bubble boy” da doença. resultados da pesquisa, desenvolvidos em um hospital do Tennessee, foram publicados no New England Journal of Medicine.,
os bebês, nascidos com pouca ou nenhuma proteção imunitária, agora têm sistemas imunológicos totalmente funcionais.os bebés não tratados com esta doença têm de viver em condições completamente estéreis e tendem a morrer como lactentes. a terapia genética envolveu a recolha da medula óssea dos bebés e a correcção do defeito genético no seu ADN logo após o seu nascimento.,
O “correto” gene – usado para corrigir o defeito foi inserido em uma versão alterada de um de HIV, o vírus que causa a AIDS. pesquisadores disseram que a maioria dos bebês foram dispensados do hospital em um mês., a Dra. Ewelina Mamcarz de St Jude, autora do estudo, disse em uma declaração: “estes pacientes são crianças agora, que estão respondendo a vacinas e têm sistemas imunológicos para fazer todas as células imunitárias que precisam para a proteção contra infecções enquanto exploram o mundo e vivem vidas normais.”
“Esta é a primeira vez para pacientes com SCID-X1”, acrescentou, referindo-se ao tipo mais comum de SCID.os doentes foram tratados no Hospital Pediátrico St Jude em Memphis e no Hospital Pediátrico UCSF Benioff em São Francisco., o “Bubble baby gene therapy” vale o risco “a terapia genética revelou sucesso” o “Bubble boy” celebra 10 anos ”
O que é esta síndrome?
o caso de David Vetter é talvez o mais famoso caso de imunodeficiência combinada grave (SCID), uma doença que tornou impossível para ele se envolver com o mundo fora de uma câmara de plástico.
apelidado de “Bubble Boy”, Vetter nasceu em 1971 com a doença e morreu aos 12 anos de idade após um transplante de medula óssea fracassado.,
Dentro de 20 segundos de seu nascimento no Hospital infantil do Texas, em Houston, ele foi colocado em um plástico câmara de isolamento, onde viveu até os seis anos de idade, quando ele foi dado um plástico especial terno projetado pela Nasa, os EUA agência espacial.os seus pais já tinham perdido um filho para a doença antes de ele nascer.
quais são as outras opções de tratamento?,
actualmente, o melhor tratamento para o SCID-XI é um transplante de medula óssea com um dador compatível com o tecido. Mas de acordo com St.Jude, mais de 80% desses pacientes têm falta de doadores e devem contar com células estaminais do sangue de outros doadores.
Este processo é menos provável de curar a doença do menino bolha, e é mais provável de causar efeitos secundários graves como resultado do tratamento., os avanços anteriores na terapia genética forneceram alternativas a um transplante de medula óssea, mas estes tratamentos por vezes envolveram quimioterapia e tiveram implicações para uma série de outras doenças, incluindo doenças do sangue, anemia das células falciformes e talassemia, e síndrome metabólica.,
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a terapia genética trata o “bubble boy”