YHDYSVALTAIN tutkijat sanovat, ne käytetään HIV tehdä geeniterapia, että kovettunut kahdeksan imeväisten vakava yhdistetty immuunipuutos, tai ”kuplapoika” tauti.
tutkimustulokset, kehittynyt Tennessee sairaala, julkaistiin New England Journal of Medicine.,
lapsilla, joilla on syntynyt vähän tai ei lainkaan immuunisuojaa, on nyt täysin toimintakykyinen immuunijärjestelmä.
hoitamattomien tätä häiriötä sairastavien vauvojen on elettävä täysin steriileissä olosuhteissa ja kuoltava yleensä vauvoina.
geeniterapiaan kuului vauvojen luuytimen kerääminen ja DNA: n geenivirheen korjaaminen pian syntymän jälkeen.,
”oikea” geeni – käytetään korjata vika – lisättiin muuttunut versio yksi HIV, virus, joka aiheuttaa AIDSIN.
tutkijoiden mukaan suurin osa vauvoista pääsi sairaalasta kuukauden sisällä.,
Dr Ewelina Mamcarz St Jude, on tekijä tutkimuksen, sanoi lausunnossaan: ”Nämä potilaat ovat pikkulapset nyt, jotka vastaavat rokotukset ja on immuunijärjestelmä, jotta kaikki immuunijärjestelmän solut tarvitsevat suojaa infektioita kuin ne tutkia maailmaa ja elää normaalia elämää.”
”Tämä on ensimmäinen potilailla, joilla SCID-X1,”, hän lisäsi, viitaten yleisin SCID.
potilaat hoidettiin St. Jude Lasten Tutkimus Sairaala Memphis ja UCSF Benioff lastensairaalassa San Franciscossa.,
- Bubble vauva geeniterapia ’arvoista’
- geeniterapia ”menestys” paljasti
- ’Bubble boy’ juhlii 10 vuotta
Mitä on tämä oireyhtymä?
kyseessä on David Vetter on ehkä tunnetuin tapaus on vakava yhdistetty immuunipuutos (SCID), sairaus, joka esti häntä sitoutumaan maailman ulkopuolella muovinen kammio.
lempinimellä ”Kuplapoika” tunnettu Vetter syntyi vuonna 1971 sairauteen ja kuoli 12-vuotiaana epäonnistuneen luuydinsiirron jälkeen.,
20 sekunnin Kuluessa hänen syntymästään Texas lastensairaalassa Houstonissa, hän oli sijoitettu muovinen eristäminen kammioon, jossa hän asui, kunnes kuusivuotiaana, kun hän oli antanut erityinen muovinen puku, jonka on suunnitellut Nasa, YHDYSVALTAIN avaruusjärjestö.
hänen vanhempansa olivat jo ennen hänen syntymäänsä menettäneet yhden lapsen sairauteen.
Mitä muita hoitovaihtoehtoja?,
tällä Hetkellä paras hoito SCID-XI on luuydinsiirto kudos-hyväksytty sisarus luovuttajan. Mutta St Jude-lehden mukaan yli 80 prosentilla näistä potilaista ei ole tällaisia luovuttajia, ja heidän täytyy luottaa muiden luovuttajien veren kantasoluihin.
Tämä prosessi ei todennäköisesti paranna kuplapoikasairautta ja aiheuttaa todennäköisemmin vakavia haittavaikutuksia hoidon seurauksena.,
Edellisen kehitysten geeniterapia edellyttäen vaihtoehtoja luuydinsiirron, mutta nämä hoidot joskus mukana kemoterapiaa ja oli vaikutuksia moniin eri muita sairauksia, mukaan lukien veren häiriöt, sirppisoluanemia ja talassemia, ja metabolinen oireyhtymä.,
Voit myös olla kiinnostunut:
Gene therapy kohtelee ’bubble boy’