usó el VIH para hacer una terapia génica que curó a ocho bebés de inmunodeficiencia combinada grave, o enfermedad del «niño burbuja».
Los resultados de la investigación, desarrollados en un hospital de Tennessee, fueron publicados en el New England Journal of Medicine.,
los bebés, nacidos con poca o ninguna protección inmune, ahora tienen sistemas inmunes completamente funcionales.
Los bebés no tratados con este trastorno tienen que vivir en condiciones completamente estériles y tienden a morir como bebés.
la terapia génica implicó recoger la médula ósea de los bebés y corregir el defecto genético en su ADN poco después de su nacimiento.,
El gen» correcto » – utilizado para corregir el defecto – se insertó en una versión alterada de uno de VIH, el virus eso causa el SIDA.
Los investigadores dijeron que la mayoría de los bebés fueron dados de alta del hospital en el plazo de un mes.,
La Dra. Ewelina Mamcarz de St Jude, autora del estudio, dijo en una declaración: «estos pacientes ahora son niños pequeños, que están respondiendo a las vacunas y tienen sistemas inmunitarios para fabricar todas las células inmunitarias que necesitan para protegerse de las infecciones mientras exploran el mundo y viven vidas normales.»
«Esta es la primera vez para los pacientes con SCID-X1», agregó, refiriéndose al tipo más común de SCID.
los pacientes fueron tratados en el St Jude Children’s Research Hospital en Memphis y en el UCSF Benioff Children’s Hospital en San Francisco.,
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¿qué es este síndrome?
el caso de David Vetter es quizás el caso más famoso de inmunodeficiencia combinada severa (SCID), una enfermedad que le hizo imposible relacionarse con el mundo fuera de una cámara de plástico.apodado «Bubble Boy», Vetter nació en 1971 con la enfermedad y murió a la edad de 12 años después de un trasplante de médula ósea fallido.,
dentro de los 20 segundos de su nacimiento en el Texas Children’s Hospital en Houston, fue colocado en una cámara de aislamiento de plástico, donde vivió hasta la edad de seis años cuando se le dio un traje de plástico especial diseñado por la Nasa, la Agencia Espacial de los Estados Unidos.
sus padres ya habían perdido un hijo a causa de la enfermedad antes de que él naciera.
¿Cuáles son otras opciones de tratamiento?,
actualmente, el mejor tratamiento para la SCID-XI es un trasplante de médula ósea con un donante hermano compatible con el tejido. Pero según St Jude, más del 80% de estos pacientes carecen de tales donantes y deben depender de células madre sanguíneas de otros donantes.
es menos probable que este proceso cure la enfermedad de bubble boy y es más probable que cause efectos secundarios graves como resultado del tratamiento.,
los avances previos en la terapia génica proporcionaron alternativas al trasplante de médula ósea, pero estos tratamientos a veces incluyeron quimioterapia y tuvieron implicaciones para una variedad de otras enfermedades, incluidos trastornos sanguíneos, anemia falciforme y talasemia, y síndrome metabólico.,
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