US-Wissenschaftler sagen, dass Sie HIV verwendet, um eine gen-Therapie, die geheilt acht Säuglingen schwere kombinierte Immundefizienz, oder „bubble boy“ – Krankheit.
Die Ergebnisse der Forschung, die in einem Krankenhaus in Tennessee entwickelt wurde, wurden im New England Journal of Medicine veröffentlicht.,
Die Babys, die mit wenig bis gar keinem Immunschutz geboren wurden, haben jetzt ein voll funktionsfähiges Immunsystem.
Unbehandelte Babys mit dieser Störung müssen unter völlig sterilen Bedingungen leben und neigen dazu, als Säuglinge zu sterben.
Die Gentherapie umfasste das Sammeln des Knochenmarks des Babys und die Korrektur des genetischen Defekts in seiner DNA kurz nach seiner Geburt.,
Das“ richtige “ Gen – verwendet, um den Defekt zu beheben – wurde in eine veränderte Version von HIV eingefügt, dem Virus, das AIDS verursacht.
Forscher sagten, dass die meisten Babys innerhalb eines Monats aus dem Krankenhaus entlassen wurden.,
Dr. Ewelina Mamcarz aus St. Jude, Autorin der Studie, sagte in einer Erklärung: „Diese Patienten sind jetzt Kleinkinder, die auf Impfungen reagieren und über ein Immunsystem verfügen, um alle Immunzellen herzustellen, die sie zum Schutz vor Infektionen benötigen, während sie die Welt erkunden und ein normales Leben führen.“
„Dies ist eine Premiere für Patienten mit SCID-X1“, fügte sie hinzu und bezog sich auf die häufigste Art von SCID.
Die Patienten behandelt wurden, bei St Jude Children ‚ s Research Hospital in Memphis und am UCSF Benioff Kinderkrankenhaus in San Francisco.,
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Was ist dieses Syndrom?
Der Fall von David Vetter ist vielleicht der berühmteste Fall von schwerer kombinierter Immunschwäche (SCID), einer Krankheit, die es ihm unmöglich machte, sich außerhalb einer Plastikkammer mit der Welt zu beschäftigen.
Mit dem Spitznamen „Bubble Boy“ wurde Vetter 1971 mit der Krankheit geboren und starb im Alter von 12 Jahren nach einer fehlgeschlagenen Knochenmarktransplantation.,
Innerhalb von 20 Sekunden nach seiner Geburt im Texas Children ‚ s Hospital in Houston wurde er in eine Plastiktisolationskammer gebracht, wo er bis zum Alter von sechs Jahren lebte, als er einen speziellen Plastikanzug erhielt, der von der Nasa, der US Space Agency, entworfen wurde.
Seine Eltern hatten bereits vor seiner Geburt ein Kind an der Krankheit verloren.
Was sind andere Behandlungsmöglichkeiten?,
Derzeit ist die beste Behandlung für SCID-XI eine Knochenmarktransplantation mit einem Gewebe-passenden Geschwisterspender. Laut St. Jude fehlen jedoch mehr als 80% dieser Patienten solche Spender und müssen sich auf Blutstammzellen anderer Spender verlassen.
Dieser Prozess heilt die Bubble Boy-Krankheit seltener und verursacht aufgrund der Behandlung eher schwerwiegende Nebenwirkungen.,
Frühere Fortschritte in der Gentherapie lieferten Alternativen zu einer Knochenmarktransplantation, aber diese Behandlungen beinhalteten manchmal eine Chemotherapie und hatten Auswirkungen auf eine Reihe anderer Krankheiten, einschließlich Blutkrankheiten, Sichelzellenanämie und Thalassämie und metabolisches Syndrom.,
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