AMERIKANSKE forskere siger, at de, der anvendes af HIV til at lave en genterapi, der helbredt otte spædbørn af svær kombineret immundefekt, eller “bubble boy” sygdom.
resultaterne af forskningen, udviklet på et Tennessee hospital, blev offentliggjort i Ne.England Journal of Medicine.,
babyerne, der er født med ringe eller ingen immunbeskyttelse, har nu fuldt funktionelle immunsystemer.ubehandlede babyer med denne lidelse skal leve under helt sterile forhold og har tendens til at dø som spædbørn.
genterapien involverede indsamling af babyernes knoglemarv og korrektion af den genetiske defekt i deres DNA kort efter deres fødsel.,
Den “rigtige” gen – bruges til at rette fejlen – blev indsat i en ændret version af et af HIV, den virus, der forårsager AIDS.
forskere sagde, at de fleste af babyerne blev udskrevet fra hospitalet inden for en måned.,
Dr Ewelina Mamcarz af St Jude, en forfatter af undersøgelsen, sagde i en erklæring: “Disse patienter er småbørn nu, der svarer til vaccinationer og immunforsvar til at gøre alle immunceller, de har brug for beskyttelse mod infektioner, som de kan udforske verden og at leve et normalt liv.”
“Dette er en første for patienter med SCID -11,” tilføjede hun med henvisning til den mest almindelige type SCID.
patienterne blev behandlet på St Jude Children ‘ s Research Hospital i Memphis og på UCSF Benioff Børnehospital i San Francisco.,
- Boble baby genterapi ‘risikoen værd’
- genterapi ‘succes’ afsløret
- i ‘Bubble boy’ fejrer 10 år
Hvad er dette syndrom?
sagen om David Vetter er måske det mest berømte tilfælde af alvorlig kombineret immundefekt (SCID), en sygdom, der gjorde det umuligt for ham at engagere sig med verden uden for et plastikkammer.
med tilnavnet “Bubble Boy” blev Vetter født i 1971 med sygdommen og døde i en alder af 12 år efter en mislykket knoglemarvstransplantation.,
Inden for 20 sekunder, for hans fødsel i Texas Children ‘ s Hospital i Houston, han var placeret i en plastik isolation kammer, hvor han boede indtil seks år gammel, da han blev givet en speciel plast passer til designet af Nasa, den AMERIKANSKE rumfartsorganisation.
hans forældre havde allerede mistet et barn til sygdommen, før han blev født.
Hvad er der andre behandlingsmuligheder?,
i øjeblikket er den bedste behandling for SCID-.i en knoglemarvstransplantation med en vævsmatchet søskendonor. Men ifølge St Jude mangler mere end 80% af disse patienter sådanne donorer og skal stole på blodstamceller fra andre donorer.
denne proces er mindre tilbøjelig til at helbrede bubble boy-sygdommen og er mere tilbøjelige til at forårsage alvorlige bivirkninger som følge af behandlingen.,
Tidligere fremskridt i genterapi, forudsat alternativer til en knoglemarvstransplantation, men disse behandlinger, nogle gange er involveret kemoterapi og havde konsekvenser for en række andre sygdomme, herunder blodsygdomme, seglcelle anæmi og thalassaemia, og metaboliske syndrom.,
Du kan også være interesseret i:
genterapi behandler ‘bubble boy’