američtí vědci říkají, že používají HIV, aby se genovou terapii, která vyléčí osm dětí s těžkým kombinovaným imunodeficitem, nebo „bubble boy“ onemocnění.
výsledky výzkumu vyvinutého v nemocnici Tennessee byly publikovány v časopise New England Journal of Medicine.,
děti, které se narodily s malou až žádnou imunitní ochranou, mají nyní plně funkční imunitní systém.
neléčené děti s touto poruchou musí žít ve zcela sterilních podmínkách a mají tendenci umírat jako kojenci.
genová terapie zahrnovala sběr kostní dřeně dětí a opravu genetického defektu v jejich DNA brzy po jejich narození.,
„správný“ gene – používá se pro opravu defektu byl vložen do upravené verze jednoho z HIV, virus, který způsobuje AIDS.
vědci uvedli, že většina dětí byla propuštěna z nemocnice do jednoho měsíce.,
Dr Ewelina Mamcarz St Jude, autor studie, řekl v prohlášení: „Tito pacienti jsou batolata teď, kteří jsou reakce na očkování a imunitní systém, aby se všechny imunitní buňky potřebují pro ochranu před infekcí, jak prozkoumat svět a žít normální život.“
“ jedná se o první u pacientů s SCID-X1, “ dodala s odkazem na nejběžnější typ SCID.
pacienti byli léčeni ve výzkumné nemocnici St Jude Children ‚ s Research Hospital v Memphisu a v dětské nemocnici UCSF Benioff v San Franciscu.,
- Bubble dítě genové terapie, stojí za to riziko‘
- Genové terapie „úspěch“ ukázal,
- ‚Bublině‘ slaví 10 let
Co je to syndrom?
případ Davida Vettera je možná nejznámějším případem těžké kombinované imunodeficience (SCID), nemoci, která mu znemožnila zapojit se do světa mimo plastovou komoru.
přezdívaný“ Bubble Boy“, Vetter se narodil v roce 1971 s nemocí a zemřel ve věku 12 let po neúspěšné transplantaci kostní dřeně.,
Do 20 sekund od jeho narození v Texas Children ‚ s Hospital v Houston, on byl umístěn v plastové izolaci komory, kde žil až do věku šesti, když byl dán speciální plastové oblek navržený Nasa, US kosmická agentura.
jeho rodiče již před narozením přišli o jedno dítě.
jaké jsou další možnosti léčby?,
v současné době je nejlepší léčbou SCID-XI transplantace kostní dřeně s tkáňovým dárcem sourozenců. Podle St Jude však více než 80% těchto pacientů postrádá takové dárce a musí se spoléhat na krevní kmenové buňky od jiných dárců.
tento proces je méně pravděpodobné, že léčit onemocnění Bubble boy, a je více pravděpodobné, že způsobí vážné vedlejší účinky v důsledku léčby.,
Předchozí pokroky v genové terapii za předpokladu, alternativy k transplantaci kostní dřeně, ale tyto úpravy někdy podílí chemoterapie a měla důsledky pro celou řadu dalších onemocnění, včetně krevní poruchy, srpkovitá anémie a talasemie, a metabolický syndrom.,
také by Vás mohlo zajímat:
Genové terapie léčí ‚bublině‘